Passagem Bio lançada resultados preliminares promissores de seu ensaio clínico de fase 1/2 avaliando um tratamento experimental para casos de DFT causados por um GRN mutação genética (FTD-GRN).

O ensaio “upliFT-D” está avaliando o PBFT02, uma terapia genética que utiliza um vírus modificado (conhecido como “vetor”) para fornecer uma cópia não mutada do vírus. GRN gene. FTD-GRN é causado por variações neste gene, o que pode resultar na incapacidade do organismo de produzir a proteína progranulina. Baixas quantidades de progranulina têm sido associadas à DFT hereditária.

No ensaio clínico da Passage Bio, o PBFT02 resultou num aumento significativo da progranulina no líquido cefalorraquidiano dos participantes após 30 dias, subindo para níveis que ultrapassaram os das pessoas sem DFT. As concentrações de progranulina permaneceram superiores aos valores basais seis meses após a administração.

Os dados de segurança do PBFT02 também foram promissores – embora um participante tenha experimentado efeitos adversos consistentes com uma resposta imunitária, a equipa do ensaio compensou ajustando o regime de esteroides administrado aos participantes para ajudar na imunossupressão. A terapia genética foi geralmente bem tolerada nos participantes que receberam o tratamento ajustado.

“Estamos entusiasmados em ver esses resultados iniciais do ensaio upliFT-D”, disse a CEO da AFTD, Susan LJ Dickinson, MSGC. “Os primeiros resultados encorajadores da Passage Bio proporcionam muita esperança às famílias afectadas pela FTD-GRN e reflectem um impulso crescente na procura de tratamentos para todas as formas de FTD.

“Esperamos ver este impulso continuar a crescer em 2024 – e continuar os esforços da AFTD para acelerar o desenvolvimento de tratamentos eficazes para a DFT”, acrescentou ela.

Os estudos são buscando ativamente participantes. Em particular, pessoas com DFT causada por GRN mutações genéticas são ativamente necessárias para o upliFT-D e outros ensaios que testam tratamentos experimentais, mas possivelmente eficazes, para FTD-GRN.

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