Empresa de biotecnologia Vesper Bio anunciado no início de setembro que o ensaio clínico de fase 1 para seu tratamento potencialmente modificador da doença para FTD-GRN foi concluído com sucesso. A empresa observou que os dados do ensaio demonstraram excelente segurança e tolerabilidade do medicamento administrado oralmente VES001.

Em DFT causada por uma doença hereditária GRN mutação, a produção da proteína essencial progranulina é suprimida. Outra proteína, a sortilina, se liga à progranulina e a direciona para degradação, reduzindo ainda mais a quantidade de progranulina. Como a progranulina desempenha um papel neuroprotetor, níveis reduzidos da proteína estão associados à disfunção neuronal e ao acúmulo anormal de uma terceira proteína, TDP-43.

Ensaio mostra que VES001 é seguro, tolerável e aumenta os níveis de progranulina

O VES001 é um novo medicamento administrado por via oral que inibe seletivamente a sortilina, impedindo que ela se ligue à progranulina. Por meio desse processo, o VES001 pode aumentar os níveis de progranulina em pessoas afetadas por uma GRN mutação.

“A Vesper Bio tem orgulho de seu status como líder mundial em biologia da sortilina”, disse o diretor médico Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. “Os dados gerados em nosso ensaio de fase 1 do VES001 demonstram o potencial da inibição da sortilina como uma abordagem terapêutica para o tratamento da demência frontotemporal e, potencialmente, de outras doenças neurodegenerativas.”

O ensaio de fase 1, que envolveu 78 voluntários sem FTD-GRN, avaliou a segurança e tolerabilidade do medicamento. O ensaio também envolveu o monitoramento de como o medicamento foi absorvido, distribuído e metabolizado pelos participantes. A Vesper Bio relatou que o VES001 atingiu todas as metas durante o estudo, com dados do estágio de dose ascendente múltipla reafirmando descobertas anteriores do conclusão da fase de dose única ascendente, que mostrou alta segurança e tolerabilidade. Dados do estágio de dose ascendente múltipla também mostraram uma normalização substancial dos níveis de progranulina em participantes que receberam doses uma ou duas vezes ao dia com VES001.

“Na Vesper, somos motivados por nossos pacientes e seus parentes, que inspiram nossa missão de desenvolver terapias inovadoras que podem ajudar a combater essa doença terrível”, disse o CEO Paul Little, PhD, CChem FRSC. “Esses dados clínicos promissores, juntamente com o perfil amigável ao paciente do VES001, nos colocam um passo mais perto de transformar os resultados dos pacientes em demência frontotemporal.”

A Vesper Bio observou que concluiu uma solicitação de teste clínico para iniciar um teste de fase 2a com o VES001. Normalmente, os estudos de fase 2a buscam determinar uma dose ideal. Esta fase é uma precursora dos estudos de fase 2b, que avaliam o quão bem um medicamento funciona contra uma condição médica como a DFT.

Ao participar de estudos como o ensaio avaliando o VES001, você pode contribuir para novos tratamentos para famílias hoje e trazer esperança para um futuro livre de FTD. Se você estiver interessado em participar, visite o site da AFTD Página de estudos em busca de participantes para saber mais sobre as oportunidades disponíveis.