A empresa de biotecnologia Transposon Therapeutics anunciou em 21 de maio que recebeu designação Fast Track da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para uma intervenção desenvolvida para tratar a paralisia supranuclear progressiva (PSP), um distúrbio de DFT que afeta principalmente o movimento.

A designação foi concedida ao TPN-101, um medicamento administrado por via oral que tem como alvo o LINE-1, uma sequência de DNA semelhante ao vírus conhecida como retrotransposon. Ao contrário dos genes que codificam proteínas essenciais para a estrutura e função celular, que são copiadas diretamente do DNA, os retrotransposons podem ser copiados do RNA através de um processo denominado transcrição reversa. Nas células cerebrais, a transcrição reversa do LINE-1 pode causar danos celulares e respostas imunológicas prejudiciais que contribuem para a neurodegeneração. O TPN-101 bloqueia uma enzima necessária para a transcrição reversa, evitando os efeitos prejudiciais no cérebro.

Os resultados finais de um ensaio clínico de Fase 2 avaliando TPN-101 como tratamento para PSP foram lançados em fevereiro. Os resultados do ensaio mostraram que o medicamento reduziu os níveis de múltiplos biomarcadores associados à neurodegeneração, com a Transposon observando que os participantes do ensaio apresentaram estabilização dos seus sintomas. Um segundo ensaio de Fase 2 está em andamento para estudar o medicamento como tratamento para ELA/DFT causada por C9orf72.

“A designação Fast Track para TPN-101 é um reconhecimento importante da FDA da necessidade crítica de encontrar um tratamento eficaz para PSP, um distúrbio neurológico raro e devastador sem opções de tratamento aprovadas”, disse o CEO da Transposon, Dennis Podlesak. “Esperamos trabalhar em colaboração com a FDA para avançar o mais rapidamente possível no desenvolvimento do TPN-101 para o tratamento da PSP e de outras doenças neurodegenerativas, incluindo ELA e doença de Alzheimer.”

A designação “Fast Track” da FDA foi projetada para acelerar o desenvolvimento e a revisão regulatória de medicamentos ou intervenções que atendam a uma necessidade médica não atendida. Além de aumentar a comunicação com o FDA, a designação torna o TPN-101 elegível para aprovação acelerada e revisão prioritária.

Os investigadores que estudam a DFT estão a fazer progressos consideráveis na procura de tratamentos, com um número crescente de terapias experimentais e ferramentas de diagnóstico a entrar em ensaios clínicos. Dias antes do anúncio do Transposon, Aprinoia Terapêutica anunciou uma designação Fast Track de um rastreador PET para PSP. Em maio, Biografia da passagem destacou dados promissores de ensaios clínicos em uma atualização trimestral.

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