Empresa biofarmacêutica Passage Bio destacou progresso promissor em seu ensaio clínico de fase 1/2 para uma forma de DFT genética em uma atualização trimestral recente.

O ensaio upliFT-D da Passage Bio está avaliando o PBFT02, uma terapia genética experimental para DFT causada por variantes mutantes do GRN gene que pode criar uma incapacidade de produzir a proteína progranulina, que desempenha um papel crucial em vários processos biológicos. PBFT02 usa um vírus projetado para entregar uma cópia saudável do GRN. No final de 2023, a empresa anunciou resultados preliminares promissores do julgamento.

“O início de 2024 foi marcado por uma forte execução à medida que continuamos avançando em nosso ensaio clínico upliFT-D global em FTD-GRN e planejamos fornecer dados significativos ao longo dos próximos doze meses”, disse o presidente e CEO da Passage Bio, Will Chou, MD . “Estamos entusiasmados em compartilhar dados provisórios atualizados que demonstram a elevação contínua no [líquido cefalorraquidiano] níveis de progranulina seis meses após o tratamento em dois pacientes. Esta resposta consistente à progranulina sublinha o perfil diferenciado do PBFT02 e dá-nos confiança no impacto que a nossa terapia pode ter nos pacientes com a dose atual. O impulso em nosso programa tem sido forte desde que compartilhamos dados iniciais encorajadores no ano passado, e estamos satisfeitos por ter concluído a dosagem de todos os cinco pacientes da Coorte 1.”

Além de dosar todos os participantes da primeira coorte, a Passage Bio anunciou que planeja começar a dosar um segundo grupo no final do primeiro semestre de 2024. A Passage Bio observou que várias pessoas com GRN mutação estão sendo avaliadas quanto à elegibilidade do estudo em locais de ensaio no Brasil, Canadá, Estados Unidos e Europa. Dados adicionais de segurança e biomarcadores da primeira coorte são esperados no segundo semestre de 2024, enquanto dados de acompanhamento de 12 meses são esperados no primeiro semestre de 2025, juntamente com biomarcadores iniciais e dados de segurança da segunda coorte.

A Passage Bio também anunciou que iniciou um processo com a Food and Drug Administration dos EUA para receber feedback sobre seus planos para tratar a DFT causada por C9orf72 mutações genéticas. Da mesma forma que o FTD-GRN, FTD-C9orf72 está associado a acúmulos anormais de proteína TDP-43, com pesquisas existentes mostrando que a elevação dos níveis de progranulina pode reduzir a patologia relacionada ao TDP-43 e retardar o processo de neurodegeneração. A empresa espera feedback do FDA ainda este ano.

Aproximadamente 40% de pessoas diagnosticadas com DFT têm histórico familiar de um ou mais parentes diagnosticados com DFT ou uma condição semelhante no que é conhecido como “DFT familiar”. Num subconjunto daqueles com DFT familiar, uma mutação genética conhecida como GRN ou c9orf72 é a causa. Visita FTD e Genética aprender mais.

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