AviadoBio anunciado em 15 de abril que o primeiro participante foi tratado em seu ensaio ASPIRE-FTD de Fase 1/2 avaliando a terapia genética AVB-101 como uma intervenção para FTD-GRN.

“Há uma necessidade crítica de novos tratamentos para pessoas que vivem com FTD-GRN”, disse o diretor médico da AviadoBio, David Cooper, MD. “A falta de tratamentos eficazes modificadores da doença torna este diagnóstico particularmente difícil para os pacientes e suas famílias que atualmente não têm opções de tratamento disponíveis para esta doença devastadora e progressiva. O tratamento do primeiro paciente no ASPIRE-FTD marca um passo importante na compreensão do potencial do AVB-101, que já se mostrou promissor em estudos pré-clínicos.”

O GRN O gene contém instruções para a produção de uma proteína chamada progranulina, que desempenha um papel crucial na sobrevivência celular e na regulação da inflamação. Variações herdadas neste gene pode levar à diminuição da produção de progranulina, levando eventualmente ao acúmulo anormal de uma proteína, normalmente TDP-43, no cérebro, que está ligada ao desenvolvimento de DFT.

AVB-101 é uma terapia genética que visa entregar uma cópia funcional do GRN gene para restaurar a produção de progranulina em áreas cerebrais afetadas. O tratamento é administrado através de um procedimento único e minimamente invasivo que administra a cópia do gene diretamente no tálamo do cérebro, que desempenha um papel crítico em várias funções cerebrais e tem inúmeras conexões com outras regiões do cérebro. AviadoBio observa que este método foi empregado para cruzar a barreira hematoencefálica com mais segurança e eficácia, minimizando a dosagem necessária.

“A AviadoBio está empenhada em apresentar um tratamento de terapia genética inovador para FTD-GRN, e este momento marca um marco importante para a comunidade FTD e para a nossa empresa”, disse Lisa Deschamps, CEO da AviadoBio. “Estamos gratos pela dedicação dos investigadores clínicos do ASPIRE-FTD que estudam o AVB-101 e imensamente gratos pelas famílias que participam em ensaios clínicos para novas opções de tratamento que podem mudar o futuro para gerações de famílias que vivem com FTD-GRN.”
A FDA AVB-101 aprovado para ensaios clínicos nos EUA em novembro de 2023 e recebeu a designação Fast Track no mesmo mês. O processo Fast Track auxilia no desenvolvimento e acelera o processo de revisão de novos medicamentos que tratam doenças graves e atendem a uma necessidade não atendida – neste caso, a necessidade de tratamentos para DFT. Os sites estão atualmente abertos na Polônia, Espanha e Holanda, com sites nos EUA e em outros países esperados em breve.

Várias empresas estão actualmente a realizar ensaios clínicos avaliando intervenções para diferentes formas de DFT, alguns exemplos incluem Biografias de passagem anúncio de dados esperançosos de seu próprio ensaio de Fase 1/2 para uma terapia genética direcionada ao FTD-GRN e o anúncio por Transposon dos resultados provisórios de seu ensaio de Fase 2 para seu medicamento direcionado a uma forma genética específica de FTD-ALS. Ensaios adicionais para FTD genética podem ser encontrados no site Página de estudos em busca de participantes do site da AFTD.

Você tem interesse em participar de pesquisas? Além dos ensaios clínicos, existem muitas maneiras de participar, como estudos longitudinais, o Registro de Distúrbios FTDe doação de cérebros.