Hoje, AviadoBio anunciou o início de seu ensaio clínico de Fase 1/2 avaliar AVB-101 como tratamento único para candidatos que possuem progranulina (GRN) variante genética. A AFTD aplaude a abordagem inovadora da AviadoBio para o tratamento da degeneração frontotemporal (DFT).

AVB-101 é uma terapia genética experimental que será administrada por meio de um procedimento neurocirúrgico minimamente invasivo na parte do cérebro chamada tálamo. Este método de administração reduzirá a dose necessária para eficácia e limitará a potencial exposição sistémica.

Os primeiros dois países com locais de teste são a Polónia e a Espanha, mas espera-se que o teste se expanda para vários locais na Europa e nos EUAClique aqui para obter mais informações sobre o julgamento.

“O campo da DFT tem a sorte de ter a AviadoBio e outras empresas inovadoras testando tratamentos potenciais para a DFT causada pelas mutações da progranulina”, disse a Diretora Sênior de Iniciativas Científicas da AFTD, Penny Dacks, PhD. “Cada abordagem de tratamento é diferente e cada ensaio é um passo crítico para desacelerar, parar e, eventualmente, prevenir esta doença horrível de famílias devastadoras.

“Embora as pessoas com mutações FTD-GRN sejam ativamente procuradas para ensaios clínicos hoje, o que aprendemos com esses ensaios irá acelerar o desenvolvimento de tratamentos para todas as pessoas com DFT”, acrescentou o Dr.

Mais informações sobre ensaios clínicos relacionados à progranulina podem ser encontradas aqui.

Para aqueles que desejam agir hoje, a AFTD incentiva você a se inscrever no Registro de Distúrbios FTD ser notificado sobre estudos de pesquisa clínica para os quais você ou um membro da família possa ser elegível.

Além disso, se um ente querido for diagnosticado com DFT, considere aconselhamento genético. Muitos ensaios atuais para DFT procuram pessoas com causas genéticas específicas de DFT, particularmente FTD-GRN. O aconselhamento genético pode capacitar a tomada de decisões informadas sobre se testes genéticos ou banco genético é uma boa opção para sua família.