A AFTD falou recentemente com o vice-presidente de desenvolvimento clínico da Passage Bio, Juan Chavez, MD, sobre o trabalho da empresa para desenvolver uma terapia que aborda a FTD. Aqui, o Dr. Chavez compartilha onde ele encontra encorajamento sobre o cenário de pesquisa atual e como a comunidade da FTD pode se unir para promover o desenvolvimento terapêutico.

Qual abordagem sua empresa está usando para tratar a DFT? 

A Passage Bio é uma empresa envolvida no desenvolvimento de terapias genéticas para pessoas afetadas por doenças neurodegenerativas. Na FTD, estamos especificamente interessados em corrigir níveis deficientes da proteína progranulina, fornecendo um gene de granulina funcional para pessoas que têm uma GRN variante. Estamos usando uma abordagem de terapia genética de vírus adenoassociado (AAV) para permitir que as pessoas produzam sua própria progranulina em níveis suficientes que, esperançosamente, evitarão a perda de células.

Nota AFTD: O estudo upliFT-D da Passage Bio está investigando uma terapia genética (PBFT02) que pode tratar indivíduos com demência frontotemporal (FTD) que também têm uma mutação no gene da progranulina (GRN). A empresa também anunciou planos para expandir o ensaio clínico para incluir pacientes com uma mutação no C9orf72 gene. Para saber mais sobre o estudo upliFT-D ou outros ensaios clínicos atuais, visite o site da AFTD Estudo busca participantes página.  

Qual você acha que é a necessidade mais urgente para as pessoas diagnosticadas e suas famílias? 

A DFT é uma doença que não tem um tratamento eficaz disponível. É devastadora não apenas para as pessoas diagnosticadas, mas também para seus parceiros de cuidados e familiares. Esta doença afeta funções fundamentais que definem quem somos – nossos comportamentos, capacidade de nos comunicarmos efetivamente e muitas outras funções também. Em geral, há uma grande necessidade de tratamento que retarde a progressão da doença. Idealmente, podemos prevenir uma deterioração maior ou, se tivermos sorte, podemos interromper completamente o processo.  

Quais são os desafios que você vê e como podemos superá-los juntos?  

Acredito que a conscientização geral sobre a doença e a disponibilidade de informações precisas são importantes para que as pessoas possam estar cientes do que está acontecendo e vejam a possibilidade de elas mesmas participarem de ensaios clínicos. Nós – as empresas – dependemos da disposição das pessoas em se voluntariar para estudos. É assim que todos nós faremos progresso no desenvolvimento de tratamentos.

Na Passage Bio, pode haver alguns desafios que são exclusivos para nós – cada empresa pode ter desafios específicos dependendo do tipo de tratamento que está sendo desenvolvido. Temos uma modalidade única para tratar FTD e, embora estejamos muito animados com nossa abordagem porque faz sentido biológico, sabemos que é uma abordagem que requer muita experiência.

Reunir esse nível de especialização sempre será algo em que precisaremos trabalhar, embora eu ache que haja uma oportunidade de envolver a comunidade – incluindo cuidadores, pacientes, organizações de defesa, pesquisadores e clínicos – para apoiar o que é necessário para avançar em tratamentos de terapia genética como o PBFT02.. 

Que papel você espera que você e seus colegas desempenhem na capacitação da comunidade FTD?  

É sempre importante garantir que haja informações apropriadas e oportunas para as pessoas afetadas. A DFT e outras doenças neurodegenerativas progridem rapidamente, então o acesso a informações precisas é necessário.

Acredito que qualquer indivíduo, parceiro de cuidados ou membro da família afetado por esta doença deve ter a opção de tomar decisões sobre quais tratamentos ou intervenções potenciais podem ser úteis para eles, bem como capazes de atender às suas necessidades e estilos de vida. Existem várias empresas desenvolvendo diferentes opções para lidar com esta doença – com maior conscientização sobre essas abordagens, as pessoas poderão decidir o que é melhor para elas

 O que é mais encorajador no cenário de pesquisa atual?  

O desenvolvimento terapêutico é uma longa jornada – coletivamente, é sobre entender a biologia subjacente e melhorar a jornada para o diagnóstico. Estou encorajado pelo tremendo progresso no que sabemos sobre a biologia da doença – este é um trampolim essencial para qualquer organização pensar sobre como podemos desenvolver tratamentos para doenças como a DFT.

Essas são doenças muito complexas de uma perspectiva biológica. Se tivermos muita sorte, podemos criar uma terapia que as conserte completamente, mas, na realidade, o que provavelmente vai acontecer é que teremos que pensar em potencialmente combinar diferentes tratamentos para maximizar o benefício que esperamos alcançar.

Há várias empresas desenvolvendo tratamentos potenciais alavancando essa biologia e usando métodos muito inteligentes – são todos métodos diferentes – para administrar tratamentos. Acho que isso é motivo de comemoração porque aumenta nossas chances de que possamos potencialmente ver um tratamento para a doença.

Nota AFTD: Se você quiser saber mais sobre os ensaios clínicos em andamento, visite nosso Estudos Buscando Participantes página ou clinictrials.gov para mais informações. Além disso, para saber como você pode participar do avanço da pesquisa, visite nosso Formas de Participar página ou a Registro de Distúrbios FTD.