A AviadoBio abrirá em breve locais de ensaios clínicos nos EUA para uma terapia genética experimental que poderá interromper a progressão da DFT quando causada por uma variante no GRN gene, a empresa anunciou em 6 de novembro.

A terapia, conhecida como AVB-101, entrega uma cópia do GRN gene diretamente para o cérebro através de um procedimento cirúrgico minimamente invasivo único.

Quando funcionar corretamente, GRN instrui o corpo a produzir uma proteína importante chamada progranulina. Se GRN não está funcionando adequadamente devido a uma variante, a produção de progranulina é suprimida; baixos níveis de progranulina no cérebro têm sido associados ao desenvolvimento de DFT.

“Nosso programa pré-clínico mostra uma biodistribuição robusta nas áreas do cérebro onde é necessária para restaurar os níveis de progranulina, potencialmente retardando ou interrompendo a progressão da FTD-GRN, com pouca ou nenhuma progranulina no resto do corpo onde pode ter efeitos adversos, ”David Cooper, MD, Diretor Médico da AviadoBio, disse em um comunicado de imprensa.

A Food and Drug Administration dos EUA aprovou recentemente o pedido de novo medicamento investigacional da AviadoBio para AVB-101, abrindo caminho para um ensaio clínico, conhecido como ASPIRE-FTD, a começar nos EUA. De acordo com a empresa de terapia genética com sede em Londres, ASPIRE- Os locais FTD nos EUA abrirão inscrições em 2024. (Os locais ASPIRE-FTD já abriram inscrições em Espanha e na Polónia.)

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“O compromisso da AviadoBio em desenvolver, testar e trazer ao mercado terapias para interromper a DFT traz esperança para muitas famílias afetadas por esta doença”, disse a CEO da AFTD, Susan LJ Dickinson. “A AFTD aplaude os muitos investigadores inovadores em todo o mundo que trabalham atualmente nestas intervenções críticas.”

No dia 27 de outubro, a empresa de biotecnologia Alector Therapeutics, sediada nos EUA, anunciou que concluiu a inscrição no INFRONT-3, um ensaio clínico de Fase 3 que testa a segurança e eficácia do medicamento latozinemabe, que demonstrou em estudos aumentar os níveis de progranulina ao inibir um receptor que degrada naturalmente a proteína.