Em agosto, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão ao Alector para o desenvolvimento contínuo do AL001, um anticorpo monoclonal recombinante humano projetado para o tratamento da DFT causada por mutações no gene da progranulina.

Para entender melhor os desafios relacionados à FTD, a empresa de biotecnologia com sede na Califórnia entrou em contato com a AFTD durante a fase de desenvolvimento do AL001, que é “uma droga imunoneurológica projetada para reparar o sistema imunológico para obter um benefício terapêutico”, de acordo com Arnon Rosenthal, Ph.D., diretor executivo da Alector.

A FDA concede a designação de medicamento órfão a terapias destinadas a auxiliar no diagnóstico, prevenção e/ou tratamento de doenças raras, que eles definem como aquelas que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA. Receber uma designação de medicamento órfão qualifica a empresa para uma série de incentivos destinado a apoiar o desenvolvimento contínuo do medicamento, incluindo créditos fiscais e isenção de taxas regulatórias. O AL001 é um dos vários medicamentos que atualmente disputam a aprovação para ser a primeira opção terapêutica aprovada pela FDA para pessoas diagnosticadas com FTD.

“O foco principal [do AL001] são as pessoas com mutações no gene da progranulina – um subgrupo raro de pessoas com FTD”, disse Nadine Tatton, Ph.D., diretora científica da AFTD. “O nível de progranulina no sangue de um portador da mutação é cerca de metade do nível que você veria em um indivíduo saudável. A Alector desenvolveu uma terapia que pode aumentar os níveis sanguíneos de progranulina, um anticorpo que se liga ao seu alvo e converte a pessoa a produzir níveis normais de progranulina”.

No início deste ano, o Dr. Tatton visitou a sede da Alector em San Francisco, junto com o diretor do programa AFTD Sharon S. Denny, MA. Eles se juntaram a cientistas de pesquisa que trabalham no AL001, pessoas afetadas por FTD e seus parceiros de tratamento e o ex-presidente do Conselho AFTD Jary Larsen, Ph.D.

“A Alector está no processo de mover suas terapias da ciência básica e do desenvolvimento de medicamentos para o ambiente clínico”, disse Denny. “Eles nos procuraram porque querem aprender mais sobre o impacto da doença na vida das pessoas.”

Alector iniciou um ensaio clínico de fase 1 de AL001 para testar a segurança e tolerabilidade da terapia. O estudo atualmente busca voluntários com uma mutação no gene da progranulina que foram diagnosticados com FTD, bem como portadores da mutação do gene da progranulina que são voluntários assintomáticos e saudáveis. Mais informações sobre o ensaio clínico podem ser encontradas na seção Featured Studies do site da AFTD.

“Nossa reunião com Alector reflete o aumento da consciência de que a pessoa diagnosticada é uma parte importante do cenário do ensaio clínico”, disse Denny. “O que uma pessoa diagnosticada considera um resultado importante pode ser muito diferente das opiniões de um pesquisador. AFTD pode atuar como uma ponte entre a comunidade FTD e o mundo científico.”