Niedawne zatwierdzenie przez FDA nowego leku do leczenia ALS sygnalizuje ważne i obiecujące osiągnięcia dla naszej społeczności.

W badaniach klinicznych lek, który będzie sprzedawany pod nazwą Relyvrio (AMX0035), przeszedł badania bezpieczeństwa. Badania dostarczyły również danych sugerujących, że Relyvrio może opóźniać rozwój objawów ALS i przedłużać życie osób chorych na ALS, jednak dowody te nie osiągnęły jeszcze poziomu wymaganego zwykle przez FDA przed zatwierdzeniem leku.

W podsumowaniu swojej decyzji FDA napisała, że istniała „resztkowa niepewność co do dowodów skuteczności”, ale „biorąc pod uwagę poważny i zagrażający życiu charakter ALS oraz znaczną niezaspokojoną potrzebę, ten poziom niepewności jest akceptowalny w ten przypadek.”

FDA rządzący, wraz z jednym wydane dla leku na chorobę Alzheimera w 2021 r, sygnalizuje zrozumienie, że w przypadku osób borykających się z chorobami nieuleczalnymi powodującymi znaczne cierpienie szybszy dostęp do obiecujących metod leczenia może potencjalnie przynieść praktyczne korzyści rodzinom, które obecnie nie mają innych możliwości.

Firma będąca właścicielem leku Relyvrio, Amylyx, będzie zobowiązana do dalszego gromadzenia danych na temat reakcji pacjentów na leczenie, nawet po wprowadzeniu leku na rynek. Zgodzili się wycofać lek z rynku, jeśli przyszłe badania wykażą, że jest on nieskuteczny.

AFTD zaleca, aby osoby cierpiące na FTD-ALS porozmawiały z lekarzem o tym, czy Relyvrio jest dla nich odpowiedni. Należy pamiętać, że koszt leku może być ważnym czynnikiem. Firma prowadzi badanie eksploracyjne mające na celu sprawdzenie działania leku Relyvrio u osób cierpiących na chorobę Alzheimera, ale nie są dostępne żadne badania kliniczne sprawdzające, czy lek może pomóc osobom z zaburzeniami FTD.

AFTD i nasza społeczność mają do odegrania zasadniczą rolę, ponieważ FDA i firmy biofarmaceutyczne pracują nad opracowaniem potencjalnych metod leczenia FTD. Razem możemy pomóc zapewnić, że badania kliniczne przyniosą rodzinom tak potrzebne korzyści. Ogłoszenia takie jak ten dają nam coraz większą nadzieję na przyszłość wolną od FTD.