Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) po raz pierwszy w pełni zatwierdzony lek co spowalnia postęp choroby Alzheimera.

Lek lekanemab będzie sprzedawany pod nazwą Leqembi. Został opracowany przez Biogen i Eisai, firmy farmaceutyczne z siedzibą odpowiednio w USA i Japonii, a po zatwierdzeniu 6 lipca będzie dostępny dla osób z rozpoznaniem łagodnych zaburzeń poznawczych (MCI) lub łagodnej demencji spowodowanej chorobą Alzheimera (wczesna faza choroby Alzheimera).

Chociaż osoby, u których zdiagnozowano FTD, nie kwalifikują się do recepty Leqembi, AFTD uważa zatwierdzenie leku jako pozytywny sygnał dla rozwoju leku na FTD. „Każda metoda leczenia demencji zatwierdzona przez FDA przyciąga więcej inwestycji branży w badania nad demencją, a być może w szczególności w badania nad FTD” – powiedział dr Bradford C. Dickerson, przewodniczący Medycznej Rady Doradczej AFTD.

„Chociaż lek ten nie będzie pomocny w leczeniu FTD, fakt, że uzyskano pełną zgodę organów regulacyjnych na leczenie spowalniające postęp choroby neurodegeneracyjnej, daje ogromną nadzieję na przyszłe przełomy w leczeniu FTD” – kontynuował dr Dickerson.

Otrzymano przyspieszone zatwierdzenie w styczniu

W styczniu FDA początkowo uzyskała zgodę Leqembi w trybie przyspieszonym na podstawie dowodów, że lek usuwa beta-amyloid, biomarker choroby Alzheimera. W badanie kliniczne III fazyprzeprowadzone na prawie 1800 uczestnikach wykazały, że postęp choroby spowolnił o 27 procent u osób z chorobą Alzheimera, którym wstrzyknięto lek Leqembi, w porównaniu z grupą kontrolną, która otrzymywała placebo.

Ustawa federalna z 2012 r. zezwala FDA na wydawanie „przyspieszonej zgody” w oparciu o zastępcze punkty końcowe dla leków leczących poważne schorzenia, w przypadku których istnieje znacząca niezaspokojona potrzeba medyczna. Zastępcze punkty końcowe, czyli biomarkery, to mierzalne oznaki choroby, które, jak się uważa, pozwalają przewidzieć wpływ leku na oznaki, objawy, funkcjonowanie lub przeżycie danej osoby, ale nie są bezpośrednimi miarami funkcjonowania klinicznego.

Zastosowanie zastępczych punktów końcowych oznacza, że lek może zostać zatwierdzony znacznie szybciej niż trzeba czekać na wyraźne korzyści kliniczne, takie jak zmniejszenie objawów. Po przyspieszonym zatwierdzeniu firmy farmaceutyczne są zobowiązane do kontynuowania badań leku w ramach badań klinicznych, a jeśli badania potwierdzające nie wykażą korzyści klinicznych, zatwierdzenie może zostać cofnięte.

W zeszłym tygodniu lek Leqembi uzyskał pełną zgodę FDA na podstawie dalszych danych wskazujących na korzyści kliniczne.

„Lepsza jakość życia” – ale możliwe ryzyko

Leqembi nie jest lekarstwem na chorobę Alzheimera, ale może pozwolić osobom cierpiącym na tę chorobę na wykonywanie codziennych czynności przez kilka miesięcy dłużej, niż byłoby to możliwe w innym przypadku. „W praktyce oznacza to prawdopodobnie więcej czasu dla pacjenta na samodzielne życie, cieszenie się hobby, kontaktami z przyjaciółmi i lepszą jakość życia” – Donna Wilcock, prodziekan biomedycyny na Uniwersytecie Kentucky, powiedział NBC News.

Korzystanie z Leqembi niesie ze sobą ryzyko. To samo badanie fazy 3 wykazało, że prawie 13 procent uczestników otrzymujących Leqembi doświadczyło obrzęku mózgu (w porównaniu z mniej niż 2 procentami w grupie kontrolnej), a 17 procent doznało krwawień do mózgu (w porównaniu z 9 procentami w grupie kontrolnej).

Podczas procesu zgłoszono śmierć trzech uczestników, chociaż nie jest jasne, czy Leqembi był bezpośrednio odpowiedzialny. Niemniej jednak FDA będzie wymagać, aby lek Leqembi nosił etykietę „czarnej skrzynki” – najpoważniejszą etykietę ostrzegawczą – stwierdzającą między innymi, że „zaobserwowano poważne krwotoki śródmózgowe, z których część zakończyła się śmiercią”.

Porównanie Leqembi z Adulhelmem

W 2021 r. lek na chorobę Alzheimera o nazwie Aduhelm, również produkowany przez Biogen i Eisai, został – kontrowersyjnie, ze względu na pytania dotyczące jego skuteczności, skutków ubocznych i kosztów – uzyskało przyspieszoną zgodę przez FDA. Wymagane badanie potwierdzające mające na celu dalsze zbadanie potencjalnych korzyści klinicznych preparatu Aduhelm rozpoczęło się w czerwcu 2022 r.; wyników należy spodziewać się w 2026 r.

Zarówno Leqembi, jak i Aduhelm zostały opracowane przez firmy Biogen i Eisai i stanowią terapię przeciwciałami monoklonalnymi, które redukują patologię złogów beta-amyloidu. Obydwa leki niosą ze sobą ryzyko wystąpienia działań niepożądanych, w tym nieprawidłowości obrazowania związanych z amyloidem (ARIA) – obrzęku mózgu lub krwawień do mózgu – chociaż niektóre dowody sugerują, że Leqembi może być bezpieczniejszy. Leqembi jest jednak nieco tańszy ($26 500 rocznie w porównaniu do $28 000 Aduhelma).

Chociaż Medicare pokryje koszty Aduhlem jedynie w przypadku osób otrzymujących je w ramach badania klinicznego, Centra Usług Medicare i Medicaid zgodziły się rozszerzyć jego zakres, dlatego oczekuje się, że leczenie Leqembi będzie objęte ubezpieczeniem dla większości kwalifikujących się beneficjentów Medicare w USA