Firma biotechnologiczna Prevail Therapeutics, Inc. ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyznało swojemu eksperymentalnemu programowi terapii genowej oznaczenie Fast Track w celu spowolnienia postępu FTD u osób z a GRN mutacja.

Program PR006 jest opracowywany przez firmę Prevail jako potencjalna jednorazowa terapia genowa dla osób z FTD spowodowaną mutacjami w genie GRN gen regulujący rodzaj białka zwanego progranuliną. Oznaczenie FDA Fast Track, mające na celu ułatwienie rozwoju i przyspieszenie przeglądu kandydatów na produkty do leczenia poważnych schorzeń i zaspokajania niezaspokojonych potrzeb medycznych, oznacza ważny postęp w rozwoju środków terapeutycznych spowalniających postęp FTD.

Na początku tego miesiąca firma Prevail ogłosiła, że FDA zatwierdziła wniosek dotyczący nowego leku badawczego (IND) do programu PR006oraz że spółka może przystąpić do rozpoczęcia pierwszych etapów badań klinicznych.

„Decyzja FDA o przyznaniu PR006 szybkiej ścieżki jest ważnym krokiem naprzód w naszej misji zapewnienia terapii genowej potencjalnie modyfikującej przebieg choroby osobom z FTD-GRN tak szybko, jak to możliwe” – powiedział w notatce prasowej Asa Abeliovich, lekarz medycyny, założyciel i dyrektor generalny Prevail. „FTD-GRN postępuje szybko i obecnie nie ma dostępnych opcji terapeutycznych. Wierzymy, że PR006 może zaspokoić tę niezaspokojoną potrzebę medyczną i wywrzeć znaczący wpływ na pacjentów”.

Kliknij tutaj przeczytać komunikat prasowy wydany 24 marca.