W marcu osoby i rodziny dotknięte FTD będą miały okazję porozmawiać bezpośrednio z przedstawicielami amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), przekazując informacje oparte na ich osobistych doświadczeniach, które pomogą rządowi ocenić skuteczność potencjalnych nowych terapii FTD.

Założone przez FDA w 2012 r. spotkania poświęcone opracowywaniu leków ukierunkowane na pacjenta (PFDD) pozwalają FDA lepiej zrozumieć perspektywę osób cierpiących na określone choroby. Spotkania te, mające wyjątkową formę angażowania i zachęcania do udziału społeczności chorych, stanowią niezwykłą okazję do bezpośredniego nawiązania kontaktu z agencją federalną, która reguluje każdy lek na receptę wprowadzany na rynek leczenia.

For those impacted by FTD, the March 5 PFDD meeting – which will be led by AFTD – will allow persons diagnosed, care partners, and others affected to share their journeys firsthand, providing insight into symptoms, daily life, and what they would value most in potential future treatments. This information will help the FDA to identify clinically meaningful outcomes for therapeutic interventions, which in turn could lead to new research and potential treatment targets.

Całodniowe spotkanie, które będzie całkowicie wirtualne, rozpocznie się od przewodniczącego Medycznej Rady Doradczej AFTD, elekta Bradforda C. Dickersona, lekarza medycyny, który przedstawi kliniczny przegląd FTD. Następnie sesja skupi się na życiu z FTD i będzie obejmować na żywo i nagrane wcześniej komentarze osób, u których zdiagnozowano chorobę, partnerów opieki i innych osób. Odbędą się także dwie dyskusje panelowe na temat obecnych i przyszłych metod leczenia FTD, jedna skupiona na sporadycznej FTD, a druga na genetycznej FTD.

The meeting’s agenda will continue to be shaped in the months ahead, guided by a survey AFTD conducted in October, in partnership with the FTD Disorders Registry. More than 1,200 people took part in the anonymous survey, providing crucial data that will help the FDA better understand what is most important to you regarding potential treatments and participating in clinical trials.

A livestream of the meeting will be publicly accessible – stay tuned to the AFTD website in the coming months for more information. We encourage you to contribute your perspective during the meeting, including through live polls, chat, and phone-in.

AFTD codziennie pracuje nad budowaniem przyszłości wolnej od FTD. To spotkanie jest krytycznym i ważnym krokiem w kierunku osiągnięcia naszego celu, a Twoje zaangażowanie jest niezbędne. Razem możemy mieć bezpośredni wpływ na przyszły rozwój terapii, pomagając nieść nadzieję osobom i rodzinom zmagającym się z tą wyniszczającą chorobą.