AFTD hosted an Zewnętrznie kierowany rozwój leków ukierunkowany na pacjenta (EL-PFDD) meeting on March 5, allowing persons diagnosed and current and former caregivers a valuable one-time opportunity to inform the development of federal regulatory processes for potential FTD therapeutics.

Szacuje się, że w interaktywnej transmisji na żywo, prowadzonej przez dyrektor generalną AFTD Susan LJ Dickinson i Jamesa E. Valentine’a, który wcześniej współpracował z FDA, wzięło udział około 550 osób.

„Do osób i rodzin z całego świata, które na co dzień żyją podróżą FTD, to spotkanie jest dla was” – powiedział Dickinson podczas spotkania. „To Twoja szansa, aby upewnić się, że FDA rozumie pilną potrzebę leczenia FTD, jakie objawy uważasz za najbardziej uciążliwe i czego najbardziej oczekujesz od zatwierdzonej terapii”.

Spotkania EL-PFDD pomagają zapewnić, że doświadczenia, perspektywy, potrzeby i priorytety osób dotkniętych konkretną chorobą zostaną ujęte i w znaczący sposób włączone do procesu regulacji leków prowadzonego przez FDA. Spotkania te pomagają FDA zrozumieć, jak to jest żyć z konkretną chorobą, patrząc od wewnątrz na jej objawy i ich wpływ na codzienne życie.

The AFTD-led PFDD meeting featured live input from persons who are either diagnosed with FTD themselves or who are current or former caregivers. Participants answered live FTD-related polling questions; many called in to share personal stories of themselves or loved ones. Viewers were also able to send in written comments about their experiences.

Po spotkaniu EL-PFDD AFTD przygotuje sprawozdanie podsumowujące te zeznania. Streszczenia te, znane jako raport „Głos pacjenta”, stanowią kluczowe źródło informacji dla organów regulacyjnych FDA, pomagające lepiej zrozumieć, czego najbardziej oczekują osoby cierpiące na FTD i ich partnerzy/opiekunowie w zakresie opcji leczenia.

Raport Opinia Pacjenta będzie publicznie dostępny do wglądu na stronie internetowej AFTD.