AFTD z dumą ogłasza listę ostatnich odbiorców naszych grantów pilotażowych, które zapewniają finansowanie zalążkowe obiecującym badaczom FTD: dr Andrew Arrant z Uniwersytetu Alabama w Birmingham i dr David Butler z Instytutu Neuralnych Komórek Macierzystych w Uniwersytecie Fundacja Badań Regeneracyjnych.

Dr Arrant otrzymał grant pilotażowy Basic Science 2019 za zaproponowane przez siebie badanie wspólnej przyczyny genetycznej FTD: mutacji w genie progranuliny. Mutacje te powodują utratę białka progranuliny kodowanego przez gen i związaną z tym utratę wielu jego funkcji ochronnych w mózgu. Terapie przywracające jego poziom mogą być skuteczne w przypadku FTD, jeśli będą ukierunkowane na konkretną funkcję, która jest najważniejsza dla zapobiegania zwyrodnieniu.

Projekt dr Arranta zajmie się tą kwestią poprzez modyfikację progranuliny w celu stworzenia formy, która działa wyłącznie na lizosomy, czyli struktury będące częścią komórkowego systemu usuwania odpadów. W rezultacie będą w stanie określić, czy jest to klucz do zdolności progranuliny do ochrony komórek mózgowych. Odpowiedź może poprowadzić rozwój leków w stronę bardziej precyzyjnych metod leczenia FTD związanej z progranuliną.

Doktor Butler, laureatka pilotażowego grantu badawczego Susan Marcus Translational Research Grant na rok 2019, oceni unikalny typ przeciwciał, zwanych intraciałami, aby określić, czy można je zastosować w celu ograniczenia nieprawidłowej akumulacji białka tau, która może wystąpić w FTD.

W przeciwieństwie do naturalnie występujących przeciwciał, które działają na zewnątrz komórki, intraciała to przeciwciała opracowane w laboratorium, które pozostają wewnątrz komórek i mogą być dalej modyfikowane w celu wytworzenia designerskich białek o dodatkowych pożądanych cechach. Intraciała doktora Butlera będą wiązać się z tau i będą miały molekularny „znacznik”, który skieruje związane białko do systemu usuwania odpadów komórki. Przetestuje swoje intraciała w nowatorskim trójwymiarowym modelu hodowli komórkowej; jeśli okażą się skuteczne, ma nadzieję ostatecznie opracować je jako terapie anty-tau.