Dotacje AFTD wspierają naukowców w prowadzeniu kluczowych badań mających na celu pogłębienie naszej wiedzy na temat FTD. Kilka nowo przyznanych grantów daje nadzieję na przyszłość, w której FTD będzie można wykryć na wcześniejszym etapie procesu chorobowego i skutecznie leczyć.

Założony w 2016 roku we współpracy z fundacją Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) fundusz Treat FTD Fund wspiera badania kliniczne na wczesnym etapie nowych leków o zmienionym przeznaczeniu, które mają zakłócić postęp FTD lub złagodzić objawy FTD. W ostatnich miesiącach nagrody funduszu Treat FTD Fund otrzymał Simon Ducharme, MD; Paweł Edison, lekarz medycyny; i Wave Life Sciences.

Doktor Ducharme (powyżej, po lewej stronie), profesor nadzwyczajny na wydziale psychiatrii na Uniwersytecie McGill w Montrealu, oceni nabilon, lek oddziałujący na układ endokannabinoidowy mózgu – chemiczny szlak sygnalizacyjny powiązany z zapaleniem układu nerwowego i innymi procesami neurodegeneracyjnymi – jako objawowe leczenie FTD. Nabilone wykazał pewne korzyści w leczeniu objawów behawioralnych w chorobie Alzheimera, ale projekt dr Ducharme będzie jego pierwszym badaniem klinicznym w FTD.

Dr Edison, starszy wykładowca kliniczny w Imperial College w Londynie i profesor honorowy na Uniwersytecie w Cardiff w Walii, przeprowadzi wieloośrodkowe międzynarodowe badanie kliniczne fazy 2 dotyczące semaglutydu, leku już zatwierdzonego do leczenia cukrzycy typu 2. W mózgu semaglutyd i pokrewne leki zmniejszają stan zapalny, zmniejszają poziom białka tau związanego z FTD i poprawiają komunikację między komórkami mózgowymi, co może spowolnić lub zatrzymać neurodegenerację.

W ramach badania klinicznego FOCUS-C9 Wave Life Sciences, firma biotechnologiczna z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts, oceni nowy lek (WVE-004) jako potencjalne leczenie przypadków FTD i ALS związanych z mutacją w genie C9orf72, najczęstszą genetyczną przyczynę FTD. WVE-004 blokuje wytwarzanie białek z powtórzeniami dipeptydowymi, które powstają w wyniku: C9orf72 mutacja. Badanie FOCUS-C9 jest nowatorskie, ponieważ jest badaniem „koszykowym”, co oznacza, że będzie w nim oceniane działanie WVE-004 u osób cierpiących na różne choroby związane C9orf72 – w szczególności FTD, ALS lub ALS z FTD.

AFTD ma również przyjemność ogłosić nagrodę w ramach inicjatywy Diagnostics Accelerator ADDF dla dr Qinwen Mao (powyżej, po prawej), profesor na Uniwersytecie Medycznym w Utah. Akcelerator diagnostyczny – inicjatywa finansowa, której partnerami są AFTD, Bill Gates i inni fundatorzy – ma na celu zaspokojenie pilnego zapotrzebowania na biomarkery FTD. Biomarker, który mógłby odróżnić FTD związaną z tau od FTD związanego z TDP-43, mógłby przyspieszyć badania kliniczne, umożliwiając badaczom dopasowanie uczestników do leków specyficznych dla tau lub TDP-43. Doktor Mao zidentyfikowała przeciwciało monoklonalne, które jest wysoce specyficzne dla patologicznej postaci TDP-43 występującej w FTD, i wykorzysta fundusze ze swojego programu Diagnostics Accelerator do opracowania testu, który będzie można wykorzystać do wykrywania TDP-43 we krwi.