Doktor Todd J. Cohen rozpoczął swoją przygodę z badaniami nad FTD, kiedy w 2009 r. otrzymał pierwsze stypendium podoktorskie AFTD.

Od czasu otrzymania inauguracyjnego stypendium AFTD dr Cohen kieruje obecnie Laboratorium Cohena na Uniwersytecie Północnej Karoliny (UNC) w Chapel Hill, badając kliniczne aspekty FTD, choroby Alzheimera, stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) i innych chorób neurodegeneracyjnych.

Z AFTD zapoznał się podczas stażu podoktorskiego w Centrum Badań nad Chorób Neurodegeneracyjnych na Uniwersytecie Pensylwanii. Dr Cohen, obecnie adiunkt w dziedzinie badań neurologicznych na UNC Chapel Hill, powiedział, że otrzymanie stypendium podoktorskiego AFTD było katalizatorem, który popchnął go do przodu na ścieżce FTD.

„[Wspólnota] ukierunkowała mnie na podjęcie tego typu pracy. Moje laboratorium obejmuje wiele rzeczy, którymi interesuje się świat FTD, a wiele z nich zaczęło się w 2009 roku dzięki stypendium” – powiedział dr Cohen AFTD. „Wszystkie te lata później pracuję nad dwoma białkami, które zgodnie z prawem uważa się za przyczynę FTD”.

Wraz ze swoją grupą studentów na UNC Chapel Hill dr Cohen bada białka tau i TDP-43, których nieprawidłowe nagromadzenie powiązano z FTD. Od 2010 roku jego badania oceniały, w jaki sposób różne enzymy modyfikują tau i dlaczego białka agregują. W The Cohen Lab wykorzystuje szereg modeli i systemów do badania neuronów dotkniętych tymi agregatami białkowymi.

„Byliśmy w stanie zbadać trajektorie, aby zapytać, w jaki sposób tau i w jaki sposób TDP-43 faktycznie zabija neurony. Używamy każdego systemu, jaki możesz chcieć zastosować, na przykład myszy, neuronów, które można wyhodować z modeli komórek macierzystych, neuronów, które hodujemy na naczyniu, i rekombinowanych oczyszczonych białek. Robimy wszystko, co konieczne, aby sprawdzić, czy możemy utrzymać neuron przy życiu, traktując go czymś, co sprawi, że będzie lepszy. Mamy nadzieję, że będzie to dotyczyć osoby z FTD, ponieważ chcemy ulepszyć jej neurony” – powiedziała dr Cohen.

Od tego czasu początkowe stypendium dr Cohena w AFTD zaowocowało dodatkowymi grantami badawczymi od Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH), Stowarzyszenia Dystrofii Mięśniowej (MDA) i CurePSP. Został także nagrodzony Grant pilotażowy AFTD w 2017 r opracowanie nowych modeli zwierzęcych FTD wywołanej przez zmutowane białka tau.

Dr Cohen podkreślił znaczenie bycia stypendystą i beneficjentem grantu AFTD, mówiąc: „to jest dokładnie ten rodzaj misji w przypadku tego rodzaju programu, aby wytyczyć nowe ścieżki odkryć z nadzieją, że uda nam się stworzyć nowe modele i opracować nowe terapie dla choroba. Właśnie to robimy.”

Wpływ AFTD i przyszłość badań FTD

Doktor Cohen szacuje, że wraz z pojawieniem się badań klinicznych FTD i rozwojem terapii genowych wysiłki badawcze doprowadzą do opracowania skuteczniejszych sposobów leczenia osób, u których zdiagnozowano FTD w ciągu następnej dekady.

„Będą istnieć lepsze sposoby leczenia [osób, u których zdiagnozowano chorobę] dzięki nowej technologii oraz lepsze sposoby monitorowania biomarkerów wczesnego początku choroby” – stwierdził dr Cohen. „Opracowywanie tych testów naprawdę nastąpi w ciągu najbliższych kilku lat”.

Ma nadzieję, że studenci pracujący w jego laboratorium będą dalej prowadzić własne laboratoria badawcze, które będą kontynuować postęp badań FTD. Dr Cohen zauważył, że „gdyby nie początkowe stypendium w AFTD, myślę, że wykonywałbym inną pracę. Utrzymali mnie na tej trajektorii, ponieważ wspierali moją pracę. Mam nadzieję, że w 2031 roku nadal będę pracował w FTD.”

Dr Cohen przypomniał sobie, jak społeczność badaczy naukowych AFTD powiększała się w ciągu ostatnich 10 lat, powołując się na wielkość wsparcia, jakiego organizacja udziela badaczom zajmującym się neuronauką.

„AFTD to kwitnąca organizacja, która radzi sobie naprawdę dobrze, a liczba oferowanych stypendiów gwałtownie wzrosła. AFTD współpracuje z innymi fundacjami, aby wspólnie oferować stypendia — to są rzeczy, których chcesz. Z każdej perspektywy stała się pełnoprawną organizacją, która wspiera prace kliniczne i podstawowe, jednocześnie wspierając ludzi, którzy będą tworzyć nową generację badań FTD. To jest miara sukcesu.”