Badania przedkliniczne analizujące GRN Mutacje w FTD pozwoliły na odkrycie nowego sposobu na zwiększenie wchłaniania przez mózg progranuliny, powszechnie mutowanego białka powiązanego z genetycznymi postaciami FTD.

Jak podkreślono w niedawnym opublikowane badanie W Komórka, naukowcy z Denali Therapeutics opracowali pojazd transportujący białka (PTV) w celu zwiększenia poziomu progranuliny u osób z FTD. Badanie dostarczyło nowych informacji na temat mechanizmu molekularnego i komórkowego, który może przyczyniać się do FTD. Ponadto badanie dostarczyło lepszego zrozumienia, w jaki sposób niedobory progranuliny wpływają na lizosomy — „układ trawienny” komórek — i w jaki sposób proces obwodowo podawanej progranuliny (PTV:PGRN) może być przydatny w leczeniu niektórych typów FTD. Podejście PTV:PGRN może być najbardziej korzystne w przyszłym leczeniu FTD-GRN spowodowanego niedoborem progranuliny, sugeruje badanie.

Dr Joseph Lewcock, dyrektor naukowy w Denali, powiedział w komunikat prasowy że strategia terapeutyczna z wykorzystaniem PTV:PGRN może być „najbardziej bezpośrednim i skutecznym sposobem zwiększenia poziomu progranuliny w lizosomach w celu potencjalnego leczenia osób z FTD-GRN”.

Kontynuował: „Te nowe spostrzeżenia z naszych badań przedklinicznych sugerują, że FTD-GRN może być nietypowym lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym i że funkcja lizosomalna może zostać przywrócona przez PTV:PGRN. Nasza praca zidentyfikowała również potencjalne biomarkery kliniczne wskazujące na dysfunkcję lizosomalną, takie jak BMP i GlcSph, które mogą pomóc w ocenie przyszłej skuteczności terapeutycznej PTV:PGRN i innych środków terapeutycznych u osób z FTD-GRN”.

Przeczytaj pełną informację prasową Denali Therapeutics Tutaj.