Rok 2024 był pełen nadziei dla FTD Research, a także ekscytujący dla zespołu badawczego AFTD. Niełatwo jest podsumować wszystko, co udało się osiągnąć w ciągu roku, ale przedstawiliśmy kilka interesujących wydarzeń!

W tym roku zespół AFTD powitał dwóch nowych pracowników: dr Nicole Bjorklund jako Dyrektor ds. Badań i Grantów oraz dr Kate Still jako pierwszą Menedżer ds. Zasięgu Badań AFTD. Po prawie dekadzie i ogromnej ilości pracy na rzecz innowacji w nauce FTD, dr Debra Niehoff przeszła na emeryturę ze stanowiska Dyrektora ds. Badań i Grantów AFTD.

Zespół badawczy AFTD i reszta AFTD to kierując się naszym aktualnym Planem Strategicznym. Finansowanie, które zapewniamy, jest kluczowe, ale stanowi tylko jeden ze składników naszej strategii. Chcemy przyciągnąć i zatrzymać talenty i finansowanie w dziedzinie FTD, wzmocnić świadomą i aktywną społeczność uczestników badań i partnerów, ułatwić innowatorom i firmom przeznaczanie zasobów na potrzeby FTD, stworzyć społeczność badaczy FTD i opracować narzędzia umożliwiające badania FTD.

Pierwszym strategicznym celem badawczym jest wspierać zróżnicowaną, globalną społeczność badaczy naukowych skupionych na FTD. AFTD prowadzi kilka inicjatyw ukierunkowanych na mobilizację społeczności badaczy, rzeczników i innych osób zaangażowanych w postęp naukowy FTD. Oprócz tworzenia możliwości mentoringu badawczego FTD i nawiązywania kontaktów między badaczami FTD, AFTD sponsorowało, prezentowało i było gospodarzem spotkań w ramach Międzynarodowej Konferencji FTD 2024. Jednym z takich spotkań było zwołanie doświadczonych badaczy FTD z Stypendyści AFTD Holloway, stypendium, które było możliwe dzięki wsparciu Holloway Family Fund. W 2024 r. AFTD sponsorowało i uczestniczyło w konferencjach organizacji zajmujących się FTD i pokrewnymi zaburzeniami, w tym w End the Legacy's Genetic ALS and FTD Community Summit i Cure PSP International Research Symposium.

Drugim celem jest rozwijać, informować i wzmacniać społeczność gotową do badańZespół badawczy AFTD pracuje nad tym, aby ludzie mogli podejmować świadome decyzje dotyczące nauki o FTD. W 2024 r. inicjatywy te obejmowały webinaria prowadzone we współpracy z Rejestrem zaburzeń FTD. Zasoby naukowe obejmowały również sesje naukowe na Maj 2024 Roczna Konferencja Edukacyjna AFTD. Współpracując z University of Pennsylvania FTD Center, AFTD współpracowało przy pierwszym w historii FTD Clinical Research Learning Institute, jednodniowym wirtualnym warsztacie zaprojektowanym w celu wzmocnienia osób dotkniętych FTD wiedzą na temat badań klinicznych. Zespół badawczy opracował również kilka źródeł związanych z genetyką FTD, w tym nowy zasób na temat Terapia genowa i FTD.

Zespół badawczy AFTD pracuje nad tym, aby wartości, priorytety i obawy osób dotkniętych FTD były zrozumiałe dla interesariuszy badań. W 2024 r. AFTD zorganizowało pierwszy Panel Doradczy Przemysłu, na którym członkowie społeczności dzielili się swoimi doświadczeniami z firmami pracującymi nad badaniami klinicznymi FTD. W 2024 r. AFTD przedstawiło również osobiste doświadczenia z FTD odbiorcom profesjonalnym poprzez udział w grupach roboczych, prezentacje na konferencjach naukowych i publikację na temat potrzeba większej różnorodności w badaniach nad FTD.

Trzecim celem strategicznym jest rozwijać lub wzmacniać narzędzia i zasoby niezbędne do powodzenia badań FTD. Nowe projekty uruchomione w styczniu przy wsparciu nowych nagród AFTD Digital Assessment Tools for FTD and ALS Grant. Ten wyjątkowy program promuje rozwój narzędzi cyfrowych o szerokim zastosowaniu w całym spektrum FTD-ALS. W 2024 r. Rejestr Zaburzeń FTD, współzałożone przez AFTD i Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia, ogłosiło oficjalne uruchomienie ulepszonej platformy. Ta kompleksowa baza danych ułatwi globalną rekrutację wymaganą do badań klinicznych nad rzadkimi chorobami, a także będzie służyć jako portal dla globalnej społeczności badaczy.

Głównym wyzwaniem w opracowywaniu metod leczenia jest wiedza specjalistyczna, konsensus i walidacja narzędzi do przeprowadzania badań klinicznych w celu sprawdzenia, czy leczenie jest bezpieczne i skuteczne. W 2024 r. AFTD zorganizowało drugą doroczną konferencję Okrągły stół badawczy FTD aby pomóc tej dziedzinie pokonać wspólne wyzwania w rozwoju leków i badaniach klinicznych. Kierując się wspólnymi priorytetami 15 członków firm biofarmaceutycznych, ekspertów regulacyjnych w FDA i EMA, liderów badań akademickich, organizacji non-profit, rzeczników i osób bezpośrednio dotkniętych FTD, Okrągły Stół 2024 skupił się na dostępności zweryfikowanych biomarkerów do badań klinicznych, a także strategiach identyfikacji uczestników i ilościowego określenia, czy leczenie przyniosło znaczącą zmianę. Konferencja ta opierała się na spostrzeżeniach na temat biomarkerów FTD uzyskanych dzięki Szczyt Holloway w listopadzie 2023 r..

AFTD zorganizowało również warsztaty na temat tego, jak można zaprojektować badania kliniczne w celu przetestowania profilaktycznego leczenia FTD i/lub ALS wywołanych przez wariant genetyczny C9orf72. Warsztaty odbyły się pod wspólnym przewodnictwem ekspertów w dziedzinie FTD i ALS, przy wsparciu ze strony ALS Association oraz przy udziale przedstawicieli obu dziedzin badań klinicznych, ekspertów regulacyjnych z FDA i osób mających osobiste doświadczenia zarówno z C9-FTD, jak i C9-ALS.

Ostatecznym celem strategicznym badań jest przyspieszyć i poszerzyć podejścia badawcze w celu rozwiązania niezaspokojonych potrzeb w badaniach nad FTDZespół badawczy AFTD spędził czas w 2024 r., pracując nad projektami mającymi na celu dostosowanie ekspertów FTD do kluczowych wyzwań związanych z diagnozą i leczeniem. W całym portfolio grantów AFTD trwa 31 projektów badawczych, które są aktywnie nadzorowane. Badania te obejmują badania podstawowe, badania kliniczne i poprawę jakości życia osób żyjących z FTD. Trwają liczne cykle grantów badawczych i spodziewamy się przyznać kilka obiecujących nowych badań w nadchodzącym roku. Ponieważ FTD leży na przecięciu ALS, choroby Alzheimera i choroby Parkinsona, AFTD pracuje nad wpływaniem na priorytety w badaniach neurodegeneracyjnych, w tym współpracując z innymi grupami rzeczniczymi, uczestnicząc i prezentując na konferencjach dotyczących pokrewnych zaburzeń oraz rozmawiając z rządem i organami finansującymi na temat potrzeb FTD. Na przykład dr Penny Dacks została zaproszona w imieniu AFTD jako jedna z czterech ekspertek, aby przedstawić informacje na temat form demencji innych niż choroba Alzheimera komisji powołanej przez Kongres. przegląd priorytetów badań nad demencją. AFTD nawiązało również współpracę z NIH, firmami biofarmaceutycznymi i innymi organizacjami non-profit, aby wesprzeć program Accelerating Medicines Partnership® in Amyotrophic Lateral Sclerosis (AMP® ALS), aby mieć pewność, że rozwiązania naukowe dotyczące ALS są opracowywane z uwzględnieniem potrzeb ludzi wspólnie zagrożeni i/lub doświadczający FTD.

Patrząc w przyszłość, na rok 2025, gdy AFTD pracuje nad nowym Planem strategicznym, który będzie wyznaczał priorytety organizacyjne na przyszłość, spodziewamy się pogłębić nasze skupienie na czynnikach spowalniających rozwój rozwiązań potrzebnych rodzinom. Gdy AFTD patrzy w przyszłość, będziemy nadal pracować nad przyciąganiem błyskotliwych umysłów, firm i fundatorów, aby skupili się na tej przestrzeni, aby zapewnić, że osoby dotknięte FTD otrzymują terminowe i dokładne diagnozy oraz że istnieje infrastruktura wspierająca badania kliniczne FTD, klucz do odkrycia skutecznych metod leczenia.