Leaders in FTD science, neurodegenerative disease research, and digital tool development gathered in Miami on May 18-20 for the first annual Holloway Summit, to discuss digital assessment tools and their potential applications in tracking FTD symptoms and aiding in clinical trials.

Hosted by AFTD Board member Kristin Holloway, the 2022 Holloway Summit was the first in an series that will focus on a different topic each year. In 2021, Ms. Holloway generously established the Holloway Family Fund at AFTD, making the Holloway Summit series possible.

Wyrażenie „cyfrowe narzędzia oceny” odnosi się do nowych technologii, które umożliwiają badaczom korzystanie ze smartfonów, urządzeń śledzących do noszenia lub innych urządzeń w celu zdalnego gromadzenia danych na temat objawów lub funkcjonowania danej osoby. W przypadku badań klinicznych takie narzędzia mogą potencjalnie zmniejszyć obciążenie związane z podróżami, obniżyć koszty i odpowiedzieć na pytania badawcze przy mniejszej liczbie uczestników.

Podczas szczytu w Holloway uczestnicy omawiali i dzielili się postępami w opracowywaniu narzędzi do oceny objawów FTD, oceny funkcji poznawczych i zachowania; mowa i język; mowa motoryczna i połykanie; chód i postawa; i funkcjonowania w czynnościach życia codziennego.

Uczestnicy podkreślili niezwykły potencjał, jaki mają cyfrowe narzędzia oceny, umożliwiające osobom cierpiącym na FTD udział w badaniach klinicznych w zaciszu własnego domu. Wyeliminowanie konieczności podróżowania do ośrodka badawczego zarówno zachęca do większego udziału w badaniach klinicznych, jak i może pomóc w zwiększeniu różnorodności w takich badaniach (na przykład poprzez włączenie osób mieszkających w społecznościach wiejskich).

„Zastosowanie cyfrowych narzędzi oceny może zmienić reguły gry w badaniach klinicznych FTD” – powiedziała dyrektor generalna AFTD, Susan LJ Dickinson. „Mamy nadzieję, że przyspieszą one rozwój skutecznych metod leczenia, których nasza społeczność tak rozpaczliwie potrzebuje”.

Podczas szczytu w Holloway uczestnicy wspólnie pracowali nad identyfikacją i odpowiedzią na pytania, na które należy odpowiedzieć, zanim cyfrowe narzędzia oceny będą mogły osiągnąć swój pełny potencjał. Na przykład głównymi tematami dyskusji było pytanie, które biomarkery cyfrowe należy gromadzić i jak należy je mierzyć.

Additionally, for digital tools to be used to their fullest in clinical trials, they must be validated to the satisfaction of the U.S. Food and Drug Administration. Attendees talked about the many steps involved in that important process, as well as the challenges of data management – how digital biomarker data are curated, managed, and privacy-protected.

Kristin Holloway’s husband, Lee Holloway, a co-founder of the internet security firm Cloudflare, was diagnosed with FTD in 2017. “There could not be a more appropriate focus for our first Summit in Lee’s honor than digital assessment tools for FTD,” Ms. Holloway said.

Naomi Nevler, MD, z University of Pennsylvania i Jonathan Rohrer, MD, z University College London i Genetic Frontotemporal Dementia Initiative (GENFI), byli współprzewodniczącymi Szczytu. Starsza dyrektor ds. inicjatyw naukowych AFTD, dr Penny Dacks i dyrektor ds. grantów i badań AFTD, dr Debra Niehoff, pełniły funkcję współprzewodniczących planowania szczytu.

Pozostali uczestnicy spotkania dostępnego wyłącznie na zaproszenie to przedstawiciele branży farmaceutycznej; badacze i zwolennicy chorób Alzheimera, ALS, Parkinsona i autyzmu; eksperci w zakresie rozwoju narzędzi cyfrowych; oraz przedstawiciel Centrum Doskonałości Cyfrowego Zdrowia FDA. Te różne perspektywy dały szansę na zidentyfikowanie wyzwań, wyciągniętych wniosków i możliwości poprawy diagnozy i skuteczniejszej oceny metod leczenia.

In her welcome speech for attendees, Ms. Holloway reflected on the experience of AFTD founder Helen-Ann Comstock. “In 1978, a neurologist from Stanford informed [Helen-Ann] that her husband had a form of Alzheimer’s. When she asked what she could do, he informed her to ‘take her husband home and be prepared for some changes.’

„Jak to się dzieje, że ponad 40 lat później młode rodziny nadal otrzymują diagnozę FTD?” dodała pani Holloway. „Nie mogę i nie chcę tego zaakceptować”.

Determinacja pani Holloway – oraz współczucie i wnikliwość uczestników – dały nadzieję, że możemy zmienić paradygmat diagnostyki i leczenia FTD z korzyścią dla tak wielu rodzin.