Firma biotechnologiczna Passage Bio opublikowała tymczasowe dane dotyczące swojego badania klinicznego upliFT-D w sprawie terapii genowej dla FTD-GRN i ogłosiła, że jest na dobrej drodze do rozszerzenia badania na FTD-c9orf72.

Dane pokazują, że PBFT02 zwiększa poziom progranuliny w dłuższej perspektywie

W przypadku FTD wywołanego przez dziedziczny GRN mutacja genetycznaprodukcja neuroprotekcyjnego białka progranuliny jest hamowana, co przyczynia się do gromadzenia się białko TDP-43, kluczowy czynnik patologii FTD. Eksperymentalna terapia Passage Bio PBFT02 ma na celu zaradzenie zahamowaniu produkcji progranuliny poprzez ponowne wprowadzenie działającej kopii GRN gen, wykorzystując zmodyfikowany wirus zwany „wektorem”, aby go dostarczyć.

Tymczasowe dane Passage Bio pokazują, że PBFT02 stale zwiększał poziom progranuliny w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF). Na początku uczestnicy mieli poziom progranuliny wynoszący trzy nanogramy na mililitr (ng/ml) CSF – sześć miesięcy po podaniu dawki uczestnicy mieli poziom progranuliny w zakresie około 13-27 ng/ml, a po 12 miesiącach 22-24 ng/ml. Podczas gdy poziom progranuliny miał tendencję do stabilizowania się około 6 miesięcy, pozostawał stały przez 18 miesięcy, najdłuższy okres obserwacji w badaniu do tej pory.

„Biorąc pod uwagę solidne poziomy CSF PGRN osiągnięte w dawce 1 i aby wesprzeć przyszłe dyskusje z organami ochrony zdrowia dotyczące ścieżki rejestracyjnej, nie możemy się doczekać wprowadzenia dawki 2, która jest o pięćdziesiąt procent niższa od dawki 1, dla kolejnych pacjentów z FTD-GRN i FTD-C9orf72” — powiedział prezes i dyrektor generalny Passage Bio, dr Will Chou. „Nadal koncentrujemy się na rozwijaniu badania upliFT-D w każdej z tych populacji pacjentów i nie możemy się doczekać udostępnienia dodatkowych danych w drugiej połowie 2025 r.”

Passage Bio planuje podzielić drugą kohortę uczestników między pierwotną wyższą dawkę a Dawkę Drugą, przy czym trzy z pięciu osób w Kohorcie Drugiej otrzymają niższą dawkę. Badanie jest aktywnie prowadzone w celu naboru do leczenia w Dawce Drugiej, a po Kohorcie Drugiej firma planuje kontynuować nabór do opcjonalnej Kohorty Trzeciej. Z siedzibą w USA ośrodki badawcze w Filadelfii i Houston prowadzą rekrutację uczestników.

Passage Bio również przygotowuje się do rozszerzyć upliFT-D do FTD spowodowanego przez c9orf72 mutacje genetyczne, a firma ogłosiła, że zmieniła protokół badania, aby uwzględnić parę kohort osób z FTD-c9orf72. Kohorty będą składać się z maksymalnie pięciu uczestników, którzy początkowo otrzymają obniżoną dawkę Dose Two. Poprawki do protokołu badania są w trakcie przeglądu, ale firma zauważyła, że nadal jest na dobrej drodze, aby podać dawkę pierwszemu uczestnikowi w pierwszej połowie 2025 r.

Rejestracja na Rejestr Zaburzeń FTD może nie tylko pomóc Ci być na bieżąco z możliwościami uczestnictwa w badaniach, takich jak upliFT-D, ale także umożliwia Ci dzielenie się swoimi doświadczeniami z badaczami, aby pokierować ich pracą. Czy jesteś ciekaw, co oznacza zapisanie się na badanie? Skontaktuj się z Infolinia AFTD Na 1-866-507-7222 Lub info@theaftd.org