Wydano biografię Passage obiecujące wstępne wyniki z badania klinicznego fazy 1/2 oceniającego eksperymentalne leczenie przypadków FTD wywołanych przez: GRN mutacja genetyczna (FTD-GRN).

W badaniu „upliFT-D” ocenia się PBFT02, terapię genową wykorzystującą zmodyfikowany wirus (znany jako „wektor”) w celu dostarczenia niezmutowanej kopii wirusa GRN gen. FTD-GRN jest spowodowane zmianami w tym genie, co może skutkować niezdolnością organizmu do wytwarzania białka progranuliny. Małe ilości progranuliny powiązano z dziedziczną FTD.

W badaniu klinicznym Passage Bio lek PBFT02 spowodował znaczny wzrost poziomu progranuliny w płynie mózgowo-rdzeniowym uczestników po 30 dniach, osiągając poziom przewyższający poziom u osób bez FTD. Po sześciu miesiącach od podania stężenie progranuliny pozostawało wyższe od wartości wyjściowych.

Dane dotyczące bezpieczeństwa PBFT02 również były obiecujące – podczas gdy u jednego uczestnika wystąpiły działania niepożądane zgodne z odpowiedzią immunologiczną, zespół badawczy zrekompensował to, dostosowując schemat leczenia steroidami podawanymi uczestnikom w celu wspomagania immunosupresji. Terapia genowa była na ogół dobrze tolerowana przez uczestników, którzy otrzymali dostosowane leczenie.

„Jesteśmy podekscytowani pierwszymi wynikami badania upliFT-D” – powiedziała dyrektor generalna AFTD, Susan LJ Dickinson, MSGC. „Zachęcające wczesne wyniki badania Passage Bio dają wiele nadziei rodzinom dotkniętym FTD-GRN i odzwierciedlają rosnącą dynamikę poszukiwań metod leczenia wszystkich form FTD.

„Z niecierpliwością czekamy na dalszy rozwój tej dynamiki w 2024 r. oraz na kontynuację wysiłków AFTD na rzecz przyspieszenia rozwoju skutecznych metod leczenia FTD” – dodała.

Studia są aktywnie poszukujemy uczestników. W szczególności osoby z FTD spowodowanego przez GRN mutacje genetyczne są aktywnie potrzebne do upliFT-D i innych badań testujących eksperymentalne, ale prawdopodobnie skuteczne metody leczenia FTD-GRN.

Czy jesteś zainteresowany udziałem w badaniach FTD? Zarejestruj się na Rejestr Zaburzeń FTD, bezpieczna elektroniczna baza danych gromadząca informacje od osób zdiagnozowanych, partnerów opieki i członków rodziny. Rejestrujący mogą brać udział w badaniach ankietowych online i otrzymywać aktualizacje w miarę pojawiania się badań FTD, do których mogą być uprawnieni.