Firma biotechnologiczna Alector Therapeutics ogłosiła 27 października, że zakończyła rejestrację do INFRONT-3, badania klinicznego fazy 3 sprawdzającego bezpieczeństwo i skuteczność leku latozynemab jako środka interwencyjnego w przypadkach FTD wywołanej wariantem genu GRN. Lek opracowywany jest przez firmę Alector we współpracy z firmą biofarmaceutyczną GSK.  

„Osiągając docelową rejestrację w badaniu INFRONT-3, jesteśmy o ważny krok bliżej wygenerowania danych z tego kluczowego badania latozinemabu” – powiedział dr Arnon Rosenthal, dyrektor generalny Alector w komunikat prasowy. „Obecnie nie są dostępne żadne zatwierdzone opcje leczenia jakiejkolwiek formy FTD i chętnie dowiemy się więcej o potencjale latozinemabu”. 

Chociaż rekrutacja do badań klinicznych opartych na FTD już stanowi wyzwanie, rekrutację do badań dotyczących FTD wywołaną przez określone geny utrudnia mniejsza grupa uczestników z potwierdzonym wariantem. Pomimo tych przeszkód do projektu INFRONT-3 pomyślnie włączono 101 uczestników, którzy otrzymali potwierdzenie GRN wariant, pokazujący wykonalność prób FTD na dużą skalę i chęć zdiagnozowanych osób, aby wniosły wkład w badania i ułatwiły podróż FTD kolejnej rodzinie.  

FTD-GRN jest spowodowane zmianami w GRN gen, który hamuje produkcję progranuliny – białka, które wspomaga przeżycie komórek i pomaga regulować stan zapalny. Latozynemab zwiększa poziom progranuliny poprzez hamowanie receptora, który w naturalny sposób rozkłada białko.  

INFRONT-3 jest lekiem najbardziej zbliżonym do leku zatwierdzonego przez FDA do leczenia FTD, jaki badacze zajmujący się FTD osiągnęli. Na tym etapie badania klinicznego Alector będzie zbierać dane od uczestników, aby ocenić działanie leku i określić, czy jest on bezpieczny w stosowaniu. Kiedyś Faza 3 próby zostanie ukończony, recenzenci amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków przeanalizują dane przekazane przez firmę Alector, aby podjąć decyzję o zatwierdzeniu leku.  

Alector Dyrektor medyczny Gary Romano, lekarz medycyny, doktor, rozmawiał z AFTD na początku tego roku, aby omówić prace firmy nad opracowaniem zatwierdzonego przez FDA leku na FTD.  

Czy jesteś zainteresowany wzięciem udziału w badaniach takich jak INFRONT-3, które mają na celu położenie kresu FTD? Sprawdź AFTD Studia poszukujące uczestników strona poświęcona badaniom i próbom, w których aktywnie prowadzi się rekrutację. Rejestracja na Rejestr Zaburzeń FTD to kolejny sposób, w jaki osoby zdiagnozowane, partnerzy opiekujący się i rodzina mogą uczestniczyć w badaniach.