W niedawnym wywiad z Neurologia na żywo, David Cooper, dyrektor medyczny Aviado Bio, MD, omówił badanie ASPIRE-FTD fazy 1/2 firmy. Dr Cooper opowiedział, jak działa terapia genowa AVB-101 firmy i przedstawił kryteria, które badanie musiałoby spełnić, aby odnieść sukces.

Badanie ASPIRE-FTD koncentruje się na leczeniu określonego typu genetyczne FTD spowodowane przez odziedziczona odmiana genu GRNW przypadku FTD-GRN zdolność organizmu do produkcji ochronnego białka zwanego progranuliną jest tłumiona, co może prowadzić do nieprawidłowych nagromadzeń białka TDP-43 w mózgu, jedno z białek tworzących nieprawidłowe skupiska w przypadku otępienia czołowo-skroniowego.

„Celem badania jest przywrócenie poziomu progranuliny w mózgu, potencjalnie spowalniając lub zatrzymując postęp FTD-GRN” – powiedział dr Cooper. „AVB-101 jest podawany jako jednorazowe leczenie bezpośrednio do wzgórza w neurochirurgicznej procedurze kierowanej przez MRI”.

Dr Cooper podkreślił, że podanie AVB-101 do wzgórza omija ochronną barierę krew-mózg i błonę oponową, co pomaga zmniejszyć wymaganą dawkę. Badania przedkliniczne nie tylko wykazały, że ta metoda podawania terapii genowej jest bezpieczna, ale także, że AVB-101 może przywrócić poziom progranuliny w korze mózgowej.

Zastanawiając się nad tym, co badanie ASPIRE-FTD musiałoby osiągnąć, aby można je było uznać za udane, dr Cooper wskazał trzy główne cele:

• Wykazanie bezpieczeństwa stosowania AVB-101 jako jednorazowego zabiegu FTD-GRN.
• Znajdź dawkę, która przywróci odpowiedni poziom progranuliny.
• Ocena potencjalnego wpływu AVB-101 na postęp FTD w okresie 5-letniej obserwacji.

Dr Cooper przyznał, że FTD jest trudną chorobą do leczenia, co jego zdaniem jest powodem, dla którego niezaspokojone zapotrzebowanie pozostaje wysokie. Zauważył jednak, że podejście AviadoBio ma tę zaletę, że jest podawane bezpośrednio do mózgu, co rozwiązuje niektóre problemy związane z leczeniem.

„Jesteśmy przekonani, że ukierunkowane dostarczanie terapii genowej będzie przełomem, który przezwycięży wyzwania związane zarówno z przekraczaniem bariery krew-mózg, jak i niechcianą ekspozycją ogólnoustrojową, która wiąże się z podawaniem do płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR)” — powiedział dr Cooper. „Podawanie terapii genowych bezpośrednio do samego mózgu lub do otaczającego go PMR umieszcza terapię genową po stronie mózgowej bariery krew-mózg. Podawanie terapii genowej bezpośrednio do mózgu ma tę zaletę, że terapia pozostaje w mózgu”.

Mówiąc o potencjale terapii genowych, dr Cooper zauważył również: „Różnica w życiu pacjentów może być ogromna, ponieważ widzieliśmy niedawne zatwierdzenia terapii genowej, które zmieniają paradygmaty leczenia. Poprzez zastąpienie lub modyfikację funkcji genu, postęp choroby może zostać zatrzymany lub potencjalnie nawet zapobiegnięty”.

The ASPIRE-FTD otworzyło swój pierwszy proces w USA miejscu w lipcu w Wexner Medical Center na Ohio State University. Obecnie w badaniu biorą udział osoby w wieku 30–75 lat, które są nosicielami patogennej mutacji GRN i wykazują objawy wariant behawioralny FTD Lub pierwotna postępująca afazjaWięcej informacji na temat ASPIRE-FTD można znaleźć na stronie strona internetowa badania klinicznego lub jego strona clinicaltrials.gov.

Jesteś zainteresowany udziałem w badaniach? Dołącz do Rejestr Zaburzeń FTD nie tylko aby otrzymywać aktualizacje dotyczące możliwości uczestnictwa, ale także aby podzielić się swoim doświadczeniem związanym z FTD, co pomoże badaczom.