Firma biotechnologiczna Vesper Bio ogłasza, że tak zakończył etap badania klinicznego z pojedynczą rosnącą dawką jego potencjalnie modyfikującego przebieg choroby leczenia FTD-GRN.

W niedawno zakończonym badaniu oceniano bezpieczeństwo i tolerancję doustnie podawanego leku VES001 u osób bez FTD. Celem etapu z pojedynczą rosnącą dawką było określenie, w jaki sposób organizm wchłania, dystrybuuje i metabolizuje lek, a także monitorowanie potencjalnych skutków ubocznych. Badanie pozwoliło także Vesper Bio na określenie najwyższej bezpiecznej dawki, która nie wywołuje skutków ubocznych.

VES001 jest przeznaczony do leczenia FTD spowodowane mutacjami w g GRN gen poprzez selektywne hamowanie sortyliny białkowej. FTD-GRN powoduje nienormalnie niski poziom innego białka, progranuliny, która odgrywa zasadniczą rolę w ochronie neuronów. Sortilina wiąże się z progranuliną i kieruje ją do degradacji, przyczyniając się do FTD-GRN. Hamując sortylinę, Vesper Bio ma nadzieję chronić i zachować komórki nietknięte neurodegeneracją.

Według Vesper Bio dane zebrane podczas badania wskazują, że VES001 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez uczestników. Odkryli również, że lek skutecznie przedostał się do obszarów mózgu dotkniętych FTD. Na podstawie aktualnych danych firma przewiduje, że lek będzie wymagał przyjmowania od jednej do dwóch dawek dziennie.

„Te doskonałe wyniki na wczesnym etapie są bardzo zachęcające i motywują nas do opracowania VES001 jako nowego, wysoce skutecznego leku na FTD(GRN)” – powiedział współzałożyciel i dyrektor medyczny Vesper Bio Mads Kjølby, doktor medycyny.

„Vesper Bio będzie w dalszym ciągu poszukiwać sposobów na wykorzystanie tego ekscytującego odkrycia z korzyścią dla życia pacjentów i ich rodzin. „Z niecierpliwością czekamy na wykorzystanie tych ekscytujących danych i zgromadzenie dalszych dowodów na znaczący potencjał, jaki ma hamowanie sortyliny w strategii modyfikującej przebieg choroby”.

Po zakończeniu etapu badania z pojedynczą rosnącą dawką firma Vesper Bio może teraz ocenić VES001 w celu określenia skuteczności leku u osób z FTD-GRN. Oprócz zebrania dalszych danych dotyczących bezpieczeństwa, w następnej fazie zostanie ustalone, czy lek jest wystarczająco obiecujący, aby przystąpić do badań na większą skalę.

Firmy biotechnologiczne i biofarmaceutyczne, takie jak Vesper Bio, czynią znaczny postęp w poszukiwaniu skutecznych interwencji i narzędzi diagnostycznych dla FTD. Aprinoia Terapeutyczna I Terapia transpozonowa niedawno otrzymali oznaczenia Fast Track za odpowiedni znacznik PET i interwencję FTD-GRN.

Czy jesteś zainteresowany zaangażowaniem się w badania FTD? The Rejestr Zaburzeń FTD to potężne narzędzie, które może zapewnić Ci możliwości udziału w badaniach i pomóc badaczom w oparciu o Twoje życiowe doświadczenia związane z FTD.