Firma biofarmaceutyczna Passage Bio podkreślił obiecujący postęp w swoim badaniu klinicznym fazy 1/2 dotyczącym formy genetycznego FTD w niedawnej aktualizacji kwartalnej.

Badanie upliFT-D firmy Passage Bio ocenia PBFT02, eksperymentalną terapię genową w leczeniu FTD wywołanej przez zmutowane warianty GRN gen co może spowodować brak możliwości wytwarzania białka progranuliny, które odgrywa kluczową rolę w różnych procesach biologicznych. PBFT02 wykorzystuje zmodyfikowanego wirusa, aby dostarczyć zdrową kopię GRN. Pod koniec 2023 roku firma ogłosiła obiecujące wstępne wyniki z rozprawy.

„Początek 2024 r. charakteryzował się dobrą realizacją, ponieważ kontynuujemy postępy w naszym globalnym badaniu klinicznym upliFT-D w FTD-GRN i planujemy dostarczyć znaczące dane w ciągu najbliższych dwunastu miesięcy” – powiedział Will Chou, prezes i dyrektor generalny Passage Bio . „Cieszymy się, że możemy udostępnić zaktualizowane dane tymczasowe, które pokazują ciągły wzrost [płyn mózgowo-rdzeniowy] poziom progranuliny po sześciu miesiącach od leczenia u dwóch pacjentów. Ta stała odpowiedź na progranulinę podkreśla zróżnicowany profil PBFT02 i daje nam pewność co do wpływu, jaki nasza terapia może mieć na pacjentów przy obecnej dawce. Tempo naszego programu było duże, odkąd w zeszłym roku udostępniliśmy zachęcające wstępne dane i cieszymy się, że zakończyliśmy dawkowanie wszystkim pięciu pacjentom w kohorcie 1”.

Oprócz podania dawki wszystkim uczestnikom pierwszej kohorty firma Passage Bio ogłosiła, że planuje rozpocząć dawkowanie drugiej grupie jeszcze w pierwszej połowie 2024 r. Passage Bio zauważyła, że wiele osób z GRN mutacja są oceniane pod kątem kwalifikowalności do badań w ośrodkach badawczych w Brazylii, Kanadzie, Stanach Zjednoczonych i Europie. Dodatkowe dane dotyczące bezpieczeństwa i biomarkerów z pierwszej kohorty są oczekiwane w drugiej połowie 2024 r., natomiast dane z 12-miesięcznej obserwacji – w pierwszej połowie 2025 r., wraz ze wstępnymi danymi dotyczącymi biomarkerów i bezpieczeństwa z drugiej kohorty.

Firma Passage Bio ogłosiła również, że rozpoczęła proces z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków w celu uzyskania informacji zwrotnych na temat planów leczenia FTD spowodowanej przez C9orf72 mutacje genetyczne. Podobnie jak FTD-GRN, FTD-C9orf72 wiąże się z nieprawidłową akumulacją białka TDP-43, przy czym istniejące badania pokazują, że podniesienie poziomu progranuliny może zmniejszyć patologię związaną z TDP-43 i spowolnić proces neurodegeneracji. Firma oczekuje informacji zwrotnych od FDA jeszcze w tym roku.

Około 40% osób, u których zdiagnozowano FTD, ma w rodzinie jednego lub więcej krewnych, u których zdiagnozowano FTD lub podobną chorobę w ramach tzw. „rodzinnego FTD”. W podgrupie osób z rodzinnym FTD, znaną mutacją genetyczną, np GRN Lub c9orf72 jest przyczyną. Odwiedzać FTD i genetyka uczyć się więcej.

Czy jesteś zainteresowany udziałem w badaniu takim jak upliFT-D? Zarejestruj się na Rejestr Zaburzeń FTD aby być na bieżąco z możliwościami badawczymi i dzielić się swoimi doświadczeniami z FTD, aby udzielać wskazówek badaczom. Można także odwiedzić badania poszukujące uczestników aby dowiedzieć się o możliwościach uczestnictwa w wersji próbnej, do których możesz się kwalifikować.