Szwajcarska firma biofarmaceutyczna AC Immune ogłosiła pod koniec sierpnia, że jej partner, niemiecka firma biofarmaceutyczna Life Molecular Imaging (LMI), otrzymała Oznaczenie Fast Track od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dla znacznika PET Tau.

PET, czyli pozytonowa tomografia emisyjna, to forma obrazowania medycznego, która wykorzystuje znacznik radioaktywny do wizualizacji i pomiaru zmian w różnych procesach metabolicznych. Znacznik PET [18F]PI-2620 został zaprojektowany przez naukowców tak, aby wiązać się z formą Białko tau które są związane z niektórymi formami FTD, a także chorobą Alzheimera. Uwidaczniając tę formę Tau w skanerze PET, znacznik pozwala badaczom i specjalistom medycznym mierzyć i śledzić dystrybucję białek.

Dzięki wprowadzeniu leku PI-2620 do programu Fast Track, FDA pomoże firmom AC Immune i LMI przyspieszyć prace nad opracowaniem znacznika, który zaspokoi niezaspokojone potrzeby osób dotkniętych postępujące porażenie nadjądrowe (PSP), zespół korowo-podstawny (CBS)i inne tauopatie, np. choroba Alzheimera.

„Oznaczenie Fast Track dla PI-2620 jest ważnym odzwierciedleniem jego potencjału do dokładnego diagnozowania choroby Alzheimera i innych chorób neurodegeneracyjnych” — powiedziała dyrektor generalna AC Immune, dr Andrea Pfeifer. „Wczesna diagnoza tych schorzeń będzie kluczowa dla skutecznego leczenia, zanim wystąpią nieodwracalne uszkodzenia i jest niezbędnym elementem naszego celu, jakim jest osiągnięcie precyzyjnej profilaktyki. FDA przyznała wcześniej status Fast Track dwóm naszym aktywnym immunoterapiom w fazie 2 rozwoju, ACI-35.030 i ACI-24.060, które są ukierunkowane odpowiednio na fosfo-Tau i Abeta”.

jest obecnie poddawany badaniom klinicznym fazy 3 i 1 w leczeniu choroby Alzheimera i rzadkich chorób, takich jak PSP i CBS, dla których brakuje leków przeznaczonych specjalnie dla nich.

Badania nad [18F]PI-2620 dają obiecujące rezultaty

Poprzednie badania nad PI-2620 wykazały, że znacznik ma potencjał różnicowania podejrzanych diagnoz PSP. Badanie z 2020 r. wykazało, że znacznik nie tylko skutecznie wiązał się z Tau związanym z PSP, ale był również „blokowalny”, co oznacza, że znacznik nie wiązał się z niewłaściwymi białkami, potencjalnie tworząc fałszywie dodatni wynik.

Aby uzyskać te dane, naukowcy z wielu ośrodków badawczych zrekrutowali 60 osób z PSP, aby poddać je skanowaniu PET z PI-2620. Dla porównania naukowcy zrekrutowali również 10 osób z chorobą Alzheimera, 10 z zanikiem wieloukładowym (MSA) i 10 osób bez choroby neurodegeneracyjnej, aby służyły jako grupa kontrolna. Po zakończeniu obrazowania uczestników PSP, naukowcy odkryli znaczną ilość PI-2620 w obszarach mózgów uczestników powszechnie dotkniętych PSP.

Naukowcy zauważyli, że znacznik był również w stanie odróżnić przypadki zespołu PSP Richardsona (PSP-RS, najczęstsza postać zaburzenia) od tych, które nie były. Osoby z PSP-RS wykazywały większe wiązanie znacznika w określonych obszarach mózgu. Inne formy PSP (takie jak PSP z dominującym parkinsonizmem) wykazywały inne wzorce wiązania znacznika. Wiązanie znacznika w obszarach kory przedczołowej również różnicowało przypadki PSP i choroby Alzheimera.

Naukowcy zazwyczaj oceniają testy medyczne i narzędzia diagnostyczne na podstawie dwóch czynników:

• Czułość: Zdolność testu lub narzędzia diagnostycznego do prawidłowej identyfikacji osób z daną chorobą bez dawania wyników fałszywie negatywnych.
• Specyficzność: Zdolność testu lub narzędzia diagnostycznego do prawidłowej identyfikacji osób, nie rób mieć schorzenie bez dawania fałszywie pozytywnego wyniku.

PI-2620 wypadł dobrze pod względem czułości i swoistości dla PSP, przy czym badacze odnotowali czułość 85% dla PSP-RS i 65% dla nie-RS PSP oraz ogólną swoistość 77%. Analizując wyniki swojej analizy, naukowcy zauważyli:

• 34 z 40 osób z PSP-RS uzyskało wynik pozytywny
• U 12 z 20 osób z PSP innym niż RS stwierdzono wynik pozytywny
• 1 na 10 osób z MSA uzyskała fałszywie dodatni wynik testu
• U 6 na 10 osób chorych na Alzheimera testy dały fałszywie dodatni wynik

Naukowcy z firm takich jak AC Immune i Life Molecular Imaging coraz częściej współpracują z instytucjami rządowymi, takimi jak FDA i Narodowe Instytuty Zdrowia, aby sprostać niezaspokojonym potrzebom osób żyjących z FTD. Terapia transpozonowa otrzymał od FDA na początku tego roku oznaczenie Fast Track dla leczenia PSP, podczas gdy Aprinoia Terapeutyczna otrzymała szybką ścieżkę dostępu do własnego urządzenia do śledzenia PET.

Czy jesteś zainteresowany udziałem w badaniach klinicznych FTD? Dołącz do Rejestr Zaburzeń FTD nie tylko po to, aby być na bieżąco z najnowszymi możliwościami badawczymi, ale także po to, aby dzielić się swoimi doświadczeniami, które mogą być dla badaczy wskazówką.