Niedawno przejęta została firma biotechnologiczna Arkuda Therapeutics wielomilionowe finansowanie kontynuować program badawczy mający na celu zwiększenie produkcji białka progranuliny u osób ze zdiagnozowanym FTD-GRN.

Naukowcy z Arkuda w dalszym ciągu rozwijają swój wiodący program korygowania niedoborów progranuliny prowadzących do chorób neurodegeneracyjnych, w tym genetycznych form FTD. Program Arkudy będzie w szczególności ukierunkowany na FTD-GRN, dziedziczną formę FTD wynikającą z mutacji w jednej z kopii GRN gen. Gen dostarcza instrukcji wytwarzania progranuliny, białka biorącego udział w przeżyciu komórek i regulacji stanu zapalnego. Warianty powodujące FTD w GRN prowadzić do obniżenia poziomu progranuliny.

Według Artykuł z 10 lutego W Wiadomości MedCity, program Arkudy opracowuje małe cząsteczki, które uzyskują zdrową kopię GRN gen wytwarzający więcej progranuliny. Zamierzonym celem korygowania niedoboru białka jest przywrócenie zdolności lizosomów – „układu trawiennego” komórek – do usuwania nadmiaru substancji z neuronów.

Gerhard Koenig, współzałożyciel, prezes i dyrektor generalny Arkudy, powiedział w: komunikat prasowy że finansowanie umożliwi jego zespołowi „przyspieszenie naszych wysiłków na rzecz przekształcenia obietnic wynikających z naszego wyłaniającego się zrozumienia biologii lizosomów w skuteczne leki, które mogą pozytywnie wpłynąć na trajektorię ich choroby”.

Przeczytaj cały artykuł MedCity News Tutaj.