Dzisiejsze badania prowadzą do jutrzejszych przełomów.
Poprzedni odbiorcy grantów
Laureaci grantów pilotażowych
Nazwa i instytucja | Tytuł | Kwota | Kategoria |
2023 | |||
Daniela Mordesa UCSF |
Określenie roli utraty funkcji TBK1 w FTD | $110,000 | Drogi Nadziei |
Steven Boeynaems Baylor College Medyczny |
Nieprawidłowa kondensacja białek jako czynnik wywołujący zapalenie układu nerwowego w ALS/FTD | $110,000 | Drogi Nadziei |
2022 | |||
Doktor Aaron Burberry Uniwersytet Case Western Reserve |
Bakteryjne czynniki wywołujące zapalenie nerwów C9ORF72-Lokalizacja FTD | $60,000 | Drogi Nadziei |
Doktor Meysam Yazdankhah Fundacja Badań Regeneracyjnych |
Współpromowanie autofagii i funkcji proteasomu w celu obniżenia tau w neuronach FTD | $60,000 | Drogi Nadziei |
2021 | |||
dr Andrew Arrant Uniwersytet Alabamy w Birmingham |
Badanie roli lizosomalnej progranuliny w locus FTD | $60,000 | Podstawowa nauka |
Doktor Allison Lindauer Uniwersytet Zdrowia i Nauki w Oregonie |
STELLA-FTD: wykorzystanie technologii do wspierania opiekunów FTD | $59,689 | Dobre samopoczucie w FTD |
dr Maria Catarina Silva Szpital Ogólny w Massachusetts |
Mechanizmy ratowania tauopatii za pośrednictwem AMPK w ludzkich modelach neuronowych FTD | $60,000 | Podstawowa nauka |
2020 | |||
Doktor David Butler Fundacja Badań Regeneracyjnych |
Optymalizacja dostarczania dwufunkcyjnego wewnątrzkomórkowego przeciwciała anty-tau do locus ludzkich neuronów | $60,000 | Badania translacyjne Susan Marcus |
2019 | |||
Linda Wilson, dr Uniwersytet Drexela |
Poprawa możliwości opiekunów rodzinnych w zakresie opieki nad osobami cierpiącymi na otępienie czołowo-skroniowe poprzez innowacyjny program symulacyjny | $60,000 | Terapie i narzędzia niefarmakologiczne |
2018 | |||
Paschalis Kratsios, dr Uniwersytet w Chicago |
Model C. elegans do badania chorobotwórczego wpływu powtórzeń dipeptydowych z C9ORF72 umiejscowienie | $60,000 | Podstawowa nauka |
Liam Chen, lekarz medycyny, doktor Uniwersytet Johna Hopkinsa |
Identyfikacja docelowych genów regulowanych przez TDP-43 w ludzkich mózgach FTD | $60,000 | Badania translacyjne Susan Marcus |
Doktor Lauren Massimo, CRNP Szkoła Pielęgniarstwa Uniwersytetu Pensylwanii |
Opracowanie aplikacji do zachowania ukierunkowanego na cel: zmiana apatii w działanie w zwyrodnieniu czołowo-skroniowym | $60,000 | Terapie i narzędzia niefarmakologiczne |
2017 | |||
Doktor Todda Cohena Uniwersytet Karoliny Północnej – Chapel Hill |
Przyspieszona patogeneza tau w nowym mysim modelu otępienia czołowo-skroniowego | $60,000 | Podstawowa nauka |
Haakon Nygaard, lekarz medycyny Uniwersytet British Columbia |
Ambulatoryjna ocena zaburzeń snu w otępieniu czołowo-skroniowym | $60,000 | Badania kliniczne |
2016 | |||
Maria Llorens-Martín, dr CIBERNED |
Tau i neurogeneza dorosłych. Potencjał terapeutyczny zwyrodnienia czołowo-skroniowego | $60,000 | Podstawowa nauka |
Paola Caroppo, MD, PhD Fundacja IRCCS Carlo Besta Instytut Neurologiczny |
Wykrywanie nieprawidłowo sfałdowanego białka TDP-43 w płynie mózgowo-rdzeniowym i osoczu GRN I C9orf72 nosiciele mutacji | $60,000 | Badania kliniczne |
2015 | |||
Sandra Almeida, dr hab Uniwersytet Massachusetts |
Zmniejszanie toksyczności powtórzeń w neuronach korowych pochodzących z iPSC C9ORF72 Pacjenci z FTD | $60,000 | Podstawowa nauka |
Lek. Roy Hamilton Uniwersytet Pensylwanii |
Przezczaszkowa stymulacja prądem stałym (tDCS) jako metoda leczenia pierwotnie postępującej afazji | $60,000 | Badania kliniczne |
2014* | |||
dr Tomasz Kukar Uniwersytet Emory |
Identyfikacja receptora sygnalizacyjnego, który pośredniczy w neurotroficznym działaniu progranuliny (PGRN) | $60,000 | Podstawowa nauka |
Jennifer Yokoyama, dr UCSF |
Sygnatury RNA otępienia czołowo-skroniowego i ALS spowodowanego C9ORF72 ekspansja | $60,000 | Badania kliniczne |
2013 | |||
Emilia Rogalska, dr hab Uniwersytet Północno-Zachodni |
Terapia logopedyczna oparta na Internecie: poprawa jakości życia i dostępu do opieki | $60,000 | - |
2012 | |||
Żadnej nagrody | |||
2011 | |||
Fenghua Hu, dr Uniwersytet Cornella |
Mechanizmy sygnalizacyjne progranuliny | $60,000 | - |
2010 | |||
Stephen Strittmatter, lekarz medycyny Uniwersytet Yale |
Obrazowanie roli interakcji progranuliny z sortyliną w zwyrodnieniu płata czołowo-skroniowego | $60,000 | - |
Stephanie Cosentino, lekarz medycyny Uniwersytet Columbia |
Wczesny wskaźnik i modyfikatory wieku wystąpienia FTD | $30,000 | - |
2009 | |||
Doktor John van Swieten Centrum Medyczne Erasmusa |
Funkcjonalny MRI w stanie spoczynku u przedobjawowych nosicieli mutacji MAPA Lub PGRN mutacja | $60,000 | - |
2008 | |||
Marek Gluck, dr hab Uniwersytet Rutgersa – Newark |
Niewrażliwość na negatywne (karające) informacje zwrotne dotyczące niewłaściwych zachowań w FTD związanych z dysfunkcją oczodołowo-czołową | $60,000 | - |
Doktor Rosa Rademakers Mayo Clinic-Jacksonville |
Rozregulowanie mikroRNA w zwyrodnieniu płata czołowo-skroniowego | $60,000 | - |
2007 | |||
Doktor Marc Cruts Uniwersytet w Antwerpii |
Identyfikacja genu w nowym locus Mendla FTLD-MND | $60,000 | - |
J. Paul Taylor, MD Uniwersytet Pensylwanii |
Ocena genetyki molekularnej neurodegeneracji związanej z TDP-43 za pomocą a Drosophila Model | $60,000 | - |
2006 | |||
Lek. Blair Leavitt; Współ-PI: Ian Mackenzie, MD Uniwersytet British Columbia |
Wygenerowanie mysiego modelu rodzinnego FTD spowodowanego mutacjami progranuliny | $50,000 | - |
2005 | |||
Lek. Eileen Biggio Uniwersytet Północno-Zachodni |
Ubikwitynowane białka występujące we „wtrąceniach” charakteryzujących komórki mózgowe w FTLD-MND | $35,000 | - |
*Pierwszy rok niezależnych nagród w dwóch kategoriach: Nauki Podstawowe i Badania Kliniczne
Stypendyści staży podoktorskich
Nazwa i instytucja | Tytuł | Kwota | Mentor |
2020-2022 | |||
Eric Anderson, doktor Uniwersytet w Pittsburghu |
Badanie modyfikacji O-glikozylacji w patogenezie C9ORF72 FTD/ALS | $120,000 | |
Daniel Okobi, lekarz, doktor filozofii Uniwersytet Kalifornijski w Los Angeles |
Dysfunkcja sieci neuronowej w chorobie neurodegeneracyjnej | $120,000 | |
Hijai Regina Shin, doktor Uniwersytet Kalifornijski w Berkeley |
Analiza molekularnych konsekwencji utraty C9orf72 w homeostazie lizosomalnej i patogenezie choroby ALS-FTD | $120,000 | |
Matthew Nolan, doktor Szpital Ogólny w Massachusetts |
Modulowanie zależnej od TDP-43 utraty STMN2 w FTD | $120,000 | |
Doktor Oriol Dols Icardo Institut de Recerca de l'Hospital de la Santa Creu i Sant Pau |
Identyfikacja biomarkera FTD na bazie RNA | $110,000 | |
2017 - 2019 | |||
Doktor Ming-Yuan Su Rada Regentów Uniwersytetu Kalifornijskiego |
Strukturalne podejście do ratowania C9orf72 haploinsuficjencja w ALS/FTD | $110,000 | |
Doktor Katarzyna Bowles Szkoła Medyczna Icahn na górze Synaj |
Identyfikacja i walidacja nowych czynników splicingowych MAPT i białek wiążących RNA | $110,000 | Doktor Alison Goate |
Doktor Joseph-Patrick Clarke Uniwersytet w Pittsburghu |
Defekty transportu nukleocytoplazmatycznego zakłócają przepływ ziarnisty w FTD | $110,000 | Doktor Chris Donnelly |
2015 - 2017 | |||
Hilary Archbold, dr Uniwersytet Michigan |
Dysfunkcja RNA w otępieniu czołowo-skroniowym | $110,000 | Sami Barmada, MD, PhD |
Maya Lichtenstein, lekarz medycyny Uniwersytet Kolumbii Brytyjskiej/System opieki zdrowotnej Geisinger |
Opracowanie narzędzia oceny ryzyka umożliwiającego odróżnienie deficytów poznania społecznego w otępieniu czołowo-skroniowym w wariancie behawioralnym od depresji | $110,000 | Howard Feldman, lekarz medycyny |
2013 - 2015 | |||
dr M. Catarina Silva MGH |
Neurobiologia chemiczna neuronów pochodzących z tauopatii ip sc | $110,000 | Doktor Stephen Haggarty |
2011 - 2013 | |||
Alexandra Nicholson, dr Mayo Clinic-Jacksonville |
TMEM106B i pokrewnych członków rodziny w biologii progranuliny | $110,000 | Doktor Rosa Rademakers |
2009 - 2011 | |||
Doktor Todda Cohena Uniwersytet Pensylwanii |
Acetylacja TDP-43 i jej związek z otępieniem czołowo-skroniowym | $110,000 | Virginia M.-Y. Lee, dr |
AFTD-ADDF przyspiesza odkrywanie leków dla FTD
Nazwa | Instytucja | Tytuł |
2021 | ||
Anna Orr, dr hab | Uniwersytet Cornella | Wiodąca optymalizacja nowych, selektywnych względem miejsca blokerów kompleksu mitochondrialnego III ROS jako środków terapeutycznych FTD |
2018 | ||
Luana Fioriti | Firma Plico Biotech | Mimetyki SUMO2 jako innowacyjne inhibitory toksyczności tau w przedklinicznych modelach otępienia czołowo-skroniowego |
John Kent Werner, MD, PhD | Firma Cogentis Terapeutyczna | Przedkliniczna farmakokinetyka i farmakodynamika CT-526 w mysim modelu tauopatii |
2017 | ||
Steven Finkbeiner, lekarz medycyny, doktor | Instytut J. Davida Gladstone'a | Nowe modele ludzkich neuronów FTLD i komórek mikrogleju do odkrywania leków |
dr Tomasz Kukar | Uniwersytet Emory | Ratunek dla dysfunkcji lizosomów, zapalenia układu nerwowego i neurodegeneracji przez lizosomy GRN-2 w mysim modelu PGRN niedobór i otępienie czołowo-skroniowe |
2015 - 2017 | ||
Doktor Xinglong Wang | Uniwersytet Case Western Reserve | Mitochondrialny TDP-43 jako nowy cel terapeutyczny w FTD |
Doktor Justin Ichida | Uniwersytet Południowej Kalifornii | Nowy związek neuroprotekcyjny ukierunkowany na endogenną funkcję C9ORF72 na żywo |
2015 | ||
Mari DeMarco, dr | Uniwersytet British Columbia | Ilościowe oznaczenie izoform TDP-43 w płynie mózgowo-rdzeniowym metodą spektroskopii mas |
Edward Huey, lekarz medycyny | Uniwersytet Columbia | Lit w małych dawkach do leczenia objawów behawioralnych FTD |
Doktor Keith St. Lawrence | Instytut Badań nad Zdrowiem Lawson | Rola perfuzyjnego MRI w poprawie diagnostyki podtypów FTD i podłużnym monitorowaniu progresji choroby |
2014 | ||
Charlotte Teunissen, dr | Centrum Medyczne VU w Amsterdamie | Nowe diagnostyczne biomarkery CSF dla patologicznych podtypów FTD |
Doktor Matthew Disneya | Instytut Badawczy Scripps | Optymalizacja leadów i badania przedkliniczne małych cząsteczek modulujących toksyczność cFTD/ALS |
2013 | ||
Jeffrey Rothstein, lekarz medycyny, doktor | Uniwersytet Johna Hopkinsa | FTD C9ORF72 Biomarkery oparte na antysensownej walidacji odkrywania leków |
Doktor Donald Lo | Uniwersytet Duke’a | Przesiew wycinków mózgu pod kątem potencjalnych kandydatów na leki ukierunkowane na mikroRNA w przypadku FTD związanego z tau |
2012 | ||
Jeffrey Rothstein, lekarz medycyny, doktor | Uniwersytet Johna Hopkinsa | Opracowanie terapii antysensownej i biomarkera terapeutycznego dla C9orf72 Pacjenci z mutacją FTD/ALS |
Nigel Cairns, FRCPath, dr | Uniwersytet Waszyngtoński w St. Louis | Przywracanie progranuliny w chorobie czołowo-skroniowej |
Haung Yu, dr | Uniwersytet Columbia | Opracowanie małocząsteczkowych wzmacniaczy autofagii do usuwania agregatów białkowych i leczenia FTD |
2011 | ||
Adam Boxer, lekarz medycyny, dr hab | UCSF | Optymalizacja biomarkerów w badaniach progranuliny |
Williama Seeleya, lekarza medycyny | UCSF | Biomarkery dynamicznej sieci monitorowania chorób do śledzenia otępienia czołowo-skroniowego |
Charlotte Teunissen, dr | Centrum Medyczne Uniwersytetu VU | Identyfikacja nowych, dyskryminujących biomarkerów CSF dla różnych podtypów FTD za pomocą proteomiki |
2010 | ||
William Hu, lekarz medycyny | Uniwersytet Emory | Biomarkery FTLD-TDP i FTLD-Tau w CSF — badanie wieloośrodkowe |
Allen Roses, lekarz medycyny | Uniwersytet Duke’a | Dokładne mapowanie i charakterystyka biomarkerów genetycznych, które ułatwiają przyspieszenie odkrywania leków na demencje czołowo-skroniowe |
Marcel Verbeek, dr, mgr | Donders Instytut Mózgu, Poznania i Zachowania Uniwersytet Radboud |
TDP-43 i tau jako biomarkery płynu mózgowo-rdzeniowego umożliwiające rozróżnienie podtypów otępienia czołowo-skroniowego |
Victor Villemagne, lekarz medycyny | Zdrowie Austina | [18F]-THK523, nowy środek obrazujący tau in vivo |
2009 | ||
Doktor Einar Sigurdsson | Uniwersytet w Nowym Jorku | Bierna immunoterapia w otępieniu czołowo-skroniowym |
Philip van Damme, MD, PhD | KU Leuven | Odkrycie leku na zwyrodnienie czołowo-skroniowe za pośrednictwem progranuliny |
Haung Yu, dr | Uniwersytet Columbia | Usuwanie Tau przez autofagię |
2008 | ||
Adam Boxer, lekarz medycyny, dr hab | UCSF | Pilotażowe badanie kliniczne NAP (AL-108) w leczeniu zwyrodnienia korowo-podstawnego i zwyrodnienia płata czołowo-skroniowego z przewidywaną patologią zwyrodnienia korowo-podstawnego |
Gabriela Chiosis, dr hab | Centrum Onkologii Memorial Sloan-Kettering | Inhibitory Hsp90 w tauopatiach: rozwój przedkliniczny in vivo |
Virginia Y.-M. Lee, dr | Uniwersytet Pensylwanii | Testy biomarkerowe zwyrodnienia czołowo-skroniowego (FTLD). |
2007 | ||
Doktor Ben Bahr | Uniwersytet Karoliny Północnej w Pembroke | Testowanie in vitro nowych lizosomalnych leków modulujących w celu redukcji agregatów tau w modelu wycinka hipokampa |
Doktor Einar Sigurdsson | Uniwersytet w Nowym Jorku | Usuwanie patologicznych konformerów Tau |
Tara Spires-Jones, DPhil | Szpital Ogólny w Massachusetts | Sirtuiny jako modyfikatory neurodegeneracji w mysim modelu otępienia czołowo-skroniowego |
Doktor David Vocadlo | Uniwersytet Simona Frasera | Optymalizacja właściwości farmakokinetycznych i farmakodynamicznych małocząsteczkowego inhibitora O-glikozylacji w leczeniu otępienia czołowo-skroniowego |
Akcelerator Diagnostyki AFTD-ADDF
Nazwa | Instytucja | Tytuł |
2020 | ||
Judith Steen, dr | Szkoła Medyczna Harvarda |
Inicjatywa dotycząca biomarkerów FTD
Nazwa | Instytucja | Tytuł |
2019 | ||
dr Anthony Fitzpatrick | Centrum Medyczne Uniwersytetu Columbia | Mikroskopia krioelektronowa włókien TDP-43 pochodzących z mózgu w celu racjonalnego projektowania ligandów PET do FTD |
Doktor Leonard Petrucelli | Klinika Mayo Jacksonville | Ocena białek poli(GP) jako biomarkerów klinicznych i farmakodynamicznych FTD związanego z C9ORF72 |
Magdalini Polymenidou, doktor | Uniwersytet w Zurychu, Szwajcaria | Ukierunkowanie zmian strukturalnych TDP-43 i innych białek w celu opracowania biomarkerów dla podtypów FTLD |
2018 | ||
Adam Boxer, MD, PhD i Howie Rosen, MD | Uniwersytet Kalifornijski w San Francisco | Zindywidualizowane punkty końcowe kliniczne i MRI do badań klinicznych w zwyrodnieniu płata czołowo-skroniowego, badanie pilotażowe |
Tim Miller, lekarz medycyny, doktor | Uniwersytet Waszyngtoński w St. Louis | Generacja znacznika PET dla agregatów TDP-43 dla ALS i FTD |
2016 | ||
Randall Bateman, lekarz medycyny | Uniwersytet Waszyngtoński w St. Louis | Kinetyka tau ludzkiego OUN w tauopatiach |
Doktor Christian Haass | Uniwersytet Ludwiga Maksymiliana i DZNE | Ocena białek poli(GP) jako biomarkerów klinicznych i farmakodynamicznych C9orf72-powiązane FTD |
Doktor Leonard Petrucelli | Klinika Mayo – Jacksonville | Identyfikacja nowych markerów biopłynów patologii tau i TDP-43 |
Jonathan Rohrer, lekarz medycyny | University College London | Identyfikacja nowych markerów biopłynów tau i TDP43 |
Judith Steen, dr | Szpital Dziecięcy w Bostonie | Zastosowanie TDP43 jako biomarkera u pacjentów z FTD |
Traktuj fundusz FTD
Nazwa | Instytucja | Tytuł |
2022 | ||
Anne-Marie Li-Kwai-Cheung | Nauki o życiu falowym | Wave Life Sciences: wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 1b/2a dotyczące podawania WVE-004 dooponowo pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym związanym z C9orf72 lub otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) |
2017 | ||
Barbarę Borroni | Uniwersytet w Brescii | Nieinwazyjna stymulacja mózgu w celu przywrócenia plastyczności kory mózgowej |