Firma biotechnologiczna Vesper Bio ogłasza, że tak zakończył etap badania klinicznego z pojedynczą rosnącą dawką jego potencjalnie modyfikującego przebieg choroby leczenia FTD-GRN.

Celem etapu pojedynczej dawki rosnącej było określenie, w jaki sposób organizm wchłania, dystrybuuje i metabolizuje lek, a także monitorowanie potencjalnych skutków ubocznych. Badanie pozwoliło również Vesper Bio określić najwyższą bezpieczną dawkę, która nie powoduje skutków ubocznych.

VES001 jest przeznaczony do leczenia FTD spowodowane mutacjami w g GRN gen poprzez selektywne hamowanie sortyliny białkowej. FTD-GRN powoduje nienormalnie niski poziom innego białka, progranuliny, która odgrywa zasadniczą rolę w ochronie neuronów. Sortilina wiąże się z progranuliną i kieruje ją do degradacji, przyczyniając się do FTD-GRN. Hamując sortylinę, Vesper Bio ma nadzieję chronić i zachować komórki nietknięte neurodegeneracją.

Według Vesper Bio dane zebrane podczas badania wskazują, że VES001 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez uczestników. Odkryli również, że lek skutecznie przedostał się do obszarów mózgu dotkniętych FTD. Na podstawie aktualnych danych firma przewiduje, że lek będzie wymagał przyjmowania od jednej do dwóch dawek dziennie.

„Te doskonałe wyniki na wczesnym etapie są bardzo zachęcające i motywują nas do opracowania VES001 jako nowego, wysoce skutecznego leku na FTD(GRN)” – powiedział współzałożyciel i dyrektor medyczny Vesper Bio Mads Kjølby, doktor medycyny.

„Vesper Bio będzie w dalszym ciągu poszukiwać sposobów na wykorzystanie tego ekscytującego odkrycia z korzyścią dla życia pacjentów i ich rodzin. „Z niecierpliwością czekamy na wykorzystanie tych ekscytujących danych i zgromadzenie dalszych dowodów na znaczący potencjał, jaki ma hamowanie sortyliny w strategii modyfikującej przebieg choroby”.

Po zakończeniu etapu pojedynczej dawki rosnącej badania Vesper Bio może teraz ocenić VES001, aby określić skuteczność leku u osób z FTD-GRN. Oprócz zebrania dalszych danych dotyczących bezpieczeństwa, ta część pierwszej fazy określi, czy lek jest wystarczająco obiecujący, aby przejść do badania na większą skalę.

Firmy biotechnologiczne i biofarmaceutyczne, takie jak Vesper Bio, czynią znaczny postęp w poszukiwaniu skutecznych interwencji i narzędzi diagnostycznych dla FTD. Aprinoia Terapeutyczna I Terapia transpozonowa niedawno otrzymali oznaczenia Fast Track za odpowiedni znacznik PET i interwencję FTD-GRN.

Czy jesteś zainteresowany zaangażowaniem się w badania FTD? The Rejestr Zaburzeń FTD to potężne narzędzie, które może zapewnić Ci możliwości udziału w badaniach i pomóc badaczom w oparciu o Twoje życiowe doświadczenia związane z FTD.