Advancing Hope: Partnerstwo AFTD-ADDF ogłasza nową nagrodę w programie odkrywania leków
Od 2007 roku AFTD współpracuje z fundacją Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF), aby wspierać badania przedkliniczne nad obiecującymi nowymi lekami poprzez Przyspieszenie odkrywania leków w ramach programu FTD. Z dumą ogłaszamy Jeffrey Rothstein, lekarz medycyny, doktor, profesor neurologii i dyrektor Centrum Badań nad ALS im. Roberta Packarda na Uniwersytecie Johnsa Hopkinsa, jako najnowszy laureat nagrody Accelerating Drug Discovery for FTD.
Projekt doktora Rothsteina, Łagodzenie utraty funkcji TDP-43 i inicjacji choroby w FTD poprzez naprawę porów jądrowych i dysfunkcję CHMP7/ESCRT3, ocenią nowy lek, który rozwiąże problem leżący u podstaw FTD, związany z akumulacją białka TDP-43 – nieprawidłowym przemieszczaniem się TDP-43 z jądra komórek mózgowych do otaczającej macierzy komórkowej. Poprzednie prace dr Rothsteina i innych wskazywały, że uszkodzenie struktury zwanej porami jądrowymi jest kluczowym czynnikiem migracji TDP-43.
W ramach tego projektu on i jego zespół zbadają rodzaj leku znanego jako oligonukleotyd antysensowny (ASO), którego zadaniem jest naprawienie uszkodzenia porów jądrowych. Wykorzystanie komórek pochodzących od osób będących nosicielami szkodliwego wariantu wirusa C9orf72 gen, potwierdzą korzystny wpływ ASO na pory jądrowe, ustalą, czy przywraca to normalne położenie i funkcję TDP-43 oraz sprawdzą, czy nie ma nieoczekiwanego lub negatywnego wpływu na komórki. Jeśli ASO przejdzie te testy pomyślnie, dr Rothstein przeprowadzi dalsze badania na myszach, aby położyć podwaliny pod przyszłe badania kliniczne.
Według kategorii
Nasze biuletyny
Bądź na bieżąco
Zarejestruj się już teraz i bądź na bieżąco dzięki naszemu biuletynowi, powiadomieniom o wydarzeniach i nie tylko…