21 maja firma biotechnologiczna Transposon Therapeutics ogłosiła, że tak otrzymał oznaczenie Fast Track od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) za interwencję opracowaną w celu leczenia postępującego porażenia nadjądrowego (PSP), zaburzenia FTD, które wpływa przede wszystkim na ruch.

Oznaczenie przyznano TPN-101, doustnemu lekowi, którego celem jest LINE-1, wirusopodobna sekwencja DNA znana jako retrotranspozon. W przeciwieństwie do genów kodujących białka kluczowe dla struktury i funkcji komórki, które są kopiowane bezpośrednio z DNA, retrotranspozony można kopiować z RNA w procesie zwanym odwrotną transkrypcją. W komórkach mózgowych odwrotna transkrypcja LINE-1 może powodować uszkodzenie komórek i szkodliwą odpowiedź immunologiczną, która przyczynia się do neurodegeneracji. TPN-101 blokuje enzym niezbędny do odwrotnej transkrypcji, zapobiegając szkodliwemu wpływowi na mózg.

Ostateczne wyniki badania klinicznego fazy 2 oceniającego TPN-101 jako lek na PSP wydano w lutym. Wyniki badania wykazały, że lek obniżył poziom wielu biomarkerów związanych z neurodegeneracją, przy czym Transposon zauważył, że uczestnicy badania wykazali stabilizację objawów. Obecnie trwa drugie badanie fazy 2 mające na celu zbadanie leku w leczeniu ALS/FTD spowodowanego przez C9orf72.

„Wyznaczenie TPN-101 w ramach programu Fast Track stanowi ważne potwierdzenie przez FDA pilnej potrzeby znalezienia skutecznego leczenia PSP, rzadkiego i wyniszczającego zaburzenia neurologicznego, dla którego nie ma zatwierdzonych opcji leczenia” – powiedział dyrektor generalny Transposon Dennis Podlesak. „Nie możemy się doczekać współpracy z FDA, aby jak najszybciej przyspieszyć rozwój TPN-101 w leczeniu PSP i innych chorób neurodegeneracyjnych, w tym ALS i choroby Alzheimera”.

Oznaczenie przez FDA „szybkiej ścieżki” ma na celu przyspieszenie opracowywania i przeglądu regulacyjnego leków lub interwencji, które odpowiadają niezaspokojonym potrzebom medycznym. Oprócz zwiększonej komunikacji z FDA, oznaczenie sprawia, że TPN-101 kwalifikuje się do przyspieszonego zatwierdzania i przeglądu priorytetów.

Naukowcy badający FTD czynią znaczne postępy w poszukiwaniu metod leczenia, a coraz większa liczba terapii eksperymentalnych i narzędzi diagnostycznych wchodzi do badań klinicznych. Na kilka dni przed ogłoszeniem Transpozon Aprinoia Terapeutyczna ogłosił wyznaczenie w trybie Fast Track znacznika PET dla PSP. W maju, Biografia przejścia w kwartalnej aktualizacji podkreślono obiecujące dane z badań klinicznych.

Czy jesteś zainteresowany udziałem w badaniach FTD? Odwiedzić Sposoby uczestnictwa stronę, aby dowiedzieć się o różnych dostępnych możliwościach, od badań klinicznych po dołączenie do badania podłużnego, takiego jak ALLFTD.