Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała latynemabowi „oznaczenie terapii przełomowej”, eksperymentalnemu leczeniu FTD wywołanej przez GRN mutacja genetyczna. Lek opracowywany jest przez firmę Alector we współpracy z firmą biofarmaceutyczną GSK.

„Dzięki temu oznaczeniu nie możemy się doczekać dalszych produktywnych rozmów z FDA, uznając niezaspokojone zapotrzebowanie na osoby cierpiące na FTD-GRN, poważną chorobę, w przypadku której nie ma dostępnych opcji leczenia zatwierdzonych przez FDA” – powiedział dyrektor generalny Alector Arnon Rosenthal, Doktorat w A komunikat prasowy. „Latozinemab, najbardziej zaawansowany kandydat na podwyższający poziom progranuliny w badaniach klinicznych w leczeniu FTD-GRN, jest obecnie badany w kluczowym badaniu III fazy INFRONT-3, które osiągnięto docelową liczbę zapisów w październiku 2023 r.”

FTD-GRN powstaje, gdy dziedziczone zmiany w GRN hamują zdolność organizmu do wytwarzania progranuliny – białka, które pomaga w przetrwaniu komórek i pomaga regulować stan zapalny. Obniżony poziom progranuliny jest związany z neurodegeneracją.

Latozynemab działa poprzez hamowanie receptora powodującego naturalny rozkład progranuliny. Poprzednie wczesne stadium Badania kliniczne Alector poinformował, że lek był „ogólnie bezpieczny i dobrze tolerowany” przez uczestników badania. Zaobserwowano, że poziom progranuliny powrócił do normalnego poziomu i utrzymywał się na tym poziomie przez cały okres leczenia. Uznając lek za terapię przełomową, lek przejdzie proces przeglądu mający na celu przyspieszenie jego rozwoju.

„Ponieważ latozynemab uznano obecnie za przełomową terapię, możemy spodziewać się jeszcze ściślejszej współpracy między firmami Alector, GSK i FDA” – powiedziała Penny Dacks, starsza dyrektor ds. inicjatyw naukowych AFTD. „Po zakończeniu badania klinicznego organy regulacyjne przyspieszą proces podejmowania decyzji w sprawie zatwierdzenia leczenia do stosowania u osób z FTD-GRN. Chociaż latozynemab jest lekiem wyłącznie dla osób z FTD-GRN, trwają już badania nad sposobami leczenia innych postaci FTD – nie spoczniemy, dopóki nie będzie leku dla wszystkich”.

Chociaż zakończono rekrutację do badania Alector dotyczącego latazinemabu, w kilku innych badaniach klinicznych aktywnie poszukuje się osób dotkniętych FTD-GRN w celu przetestowania innych obiecujących metod leczenia w badaniach klinicznych. Odwiedzić Studia poszukujące uczestników stronę, aby dowiedzieć się więcej o badaniach, w których trwa aktywna rekrutacja. Rejestracja na Rejestr Zaburzeń FTD to kolejny sposób, w jaki osoby zdiagnozowane, partnerzy opiekujący się i rodzina mogą uczestniczyć w badaniach.