AviadoBio wkrótce otworzy w USA ośrodki badań klinicznych eksperymentalnej terapii genowej, która mogłaby zatrzymać postęp FTD, jeśli jest spowodowana wariantem genu GRN gen, spółka ogłosiła 6 listopada.

Terapia znana jako AVB-101 zapewnia kopię GRN genu bezpośrednio do mózgu w drodze jednorazowego, minimalnie inwazyjnego zabiegu chirurgicznego.

Gdy działa prawidłowo, GRN instruuje organizm do wytwarzania ważnego białka zwanego progranuliną. Jeśli GRN nie działa prawidłowo z powodu wariantu, produkcja progranuliny zostaje zahamowana; niski poziom progranuliny w mózgu powiązano z rozwojem FTD.

„Nasz program przedkliniczny wykazuje silną biodystrybucję do obszarów mózgu, gdzie jest to potrzebne do przywrócenia poziomu progranuliny, potencjalnie spowalniając lub zatrzymując postęp FTD-GRN, przy niewielkiej lub żadnej progranulinie w pozostałych częściach ciała, gdzie może to mieć niekorzystne skutki, ” David Cooper, lekarz medycyny, dyrektor medyczny AviadoBio, – napisano w komunikacie prasowym.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła niedawno wniosek AviadoBio dotyczący nowego leku badawczego dla AVB-101, otwierając drogę do rozpoczęcia badania klinicznego znanego jako ASPIRE-FTD w USA. Według londyńskiej firmy zajmującej się terapią genową ASPIRE- Zapisy do ośrodków FTD w USA zostaną otwarte w 2024 r. (Ośrodki ASPIRE-FTD uruchomiły już zapisy w Hiszpanii i Polsce).

Odwiedzać ClinicalTrials.gov uczyć się więcej.

„Zaangażowanie AviadoBio w opracowywanie, testowanie i wprowadzanie na rynek terapii zatrzymujących FTD daje nadzieję tak wielu rodzinom dotkniętym tą chorobą” – powiedziała Susan LJ Dickinson, dyrektor generalna AFTD. „AFTD wyraża uznanie dla wielu innowacyjnych badaczy na całym świecie, którzy obecnie pracują nad tymi krytycznymi interwencjami”.

27 października amerykańska firma biotechnologiczna Alector Therapeutics ogłosiła zakończenie zapisów do programu INFRONT-3, badanie kliniczne III fazy sprawdzające bezpieczeństwo i skuteczność leku latzynemab, który w badaniach wykazano, że zwiększa poziom progranuliny poprzez hamowanie receptora, który w naturalny sposób rozkłada białko.