Liderzy nauki o FTD, badań nad chorobami neurodegeneracyjnymi i rozwoju narzędzi cyfrowych spotkali się w Miami w dniach 18-20 maja na pierwszym dorocznym Szczycie Holloway, aby omówić narzędzia oceny cyfrowej i ich potencjalne zastosowania w śledzeniu objawów FTD i wspomaganiu badań klinicznych.

Prowadzony przez członka zarządu AFTD Kristin Holloway, Holloway Summit 2022 był pierwszym z serii, która każdego roku będzie koncentrować się na innym temacie. W 2021 r. pani Holloway hojnie założył Fundusz Rodzinny Holloway w AFTDdzięki czemu seria Holloway Summit stała się możliwa.

Wyrażenie „cyfrowe narzędzia oceny” odnosi się do nowych technologii, które umożliwiają badaczom korzystanie ze smartfonów, urządzeń śledzących do noszenia lub innych urządzeń w celu zdalnego gromadzenia danych na temat objawów lub funkcjonowania danej osoby. W przypadku badań klinicznych takie narzędzia mogą potencjalnie zmniejszyć obciążenie związane z podróżami, obniżyć koszty i odpowiedzieć na pytania badawcze przy mniejszej liczbie uczestników.

Podczas szczytu w Holloway uczestnicy omawiali i dzielili się postępami w opracowywaniu narzędzi do oceny objawów FTD, oceny funkcji poznawczych i zachowania; mowa i język; mowa motoryczna i połykanie; chód i postawa; i funkcjonowania w czynnościach życia codziennego.

Uczestnicy podkreślili niezwykły potencjał, jaki mają cyfrowe narzędzia oceny, umożliwiające osobom cierpiącym na FTD udział w badaniach klinicznych w zaciszu własnego domu. Wyeliminowanie konieczności podróżowania do ośrodka badawczego zarówno zachęca do większego udziału w badaniach klinicznych, jak i może pomóc w zwiększeniu różnorodności w takich badaniach (na przykład poprzez włączenie osób mieszkających w społecznościach wiejskich).

„Zastosowanie cyfrowych narzędzi oceny może zmienić reguły gry w badaniach klinicznych FTD” – powiedziała dyrektor generalna AFTD, Susan LJ Dickinson. „Mamy nadzieję, że przyspieszą one rozwój skutecznych metod leczenia, których nasza społeczność tak rozpaczliwie potrzebuje”.

Podczas szczytu w Holloway uczestnicy wspólnie pracowali nad identyfikacją i odpowiedzią na pytania, na które należy odpowiedzieć, zanim cyfrowe narzędzia oceny będą mogły osiągnąć swój pełny potencjał. Na przykład głównymi tematami dyskusji było pytanie, które biomarkery cyfrowe należy gromadzić i jak należy je mierzyć.

Ponadto, aby narzędzia cyfrowe mogły być w pełni wykorzystywane w badaniach klinicznych, muszą zostać zatwierdzone do zadowolenia przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków. Uczestnicy rozmawiali o wielu etapach tego ważnego procesu, a także o wyzwaniach związanych z zarządzaniem danymi – w jaki sposób cyfrowe dane biomarkerów są gromadzone, zarządzane i chronione pod kątem prywatności.

Mąż Kristin Holloway, Lee Holloway, współzałożyciel firmy zajmującej się bezpieczeństwem internetowym Cloudflare, zdiagnozowano u mnie FTD w 2017 r.„Nie mogło być bardziej odpowiedniego tematu dla naszego pierwszego Szczytu na cześć Lee niż cyfrowe narzędzia oceny dla FTD” — powiedziała pani Holloway.

Naomi Nevler, MD, z University of Pennsylvania i Jonathan Rohrer, MD, z University College London i Genetic Frontotemporal Dementia Initiative (GENFI), byli współprzewodniczącymi Szczytu. Starsza dyrektor ds. inicjatyw naukowych AFTD, dr Penny Dacks i dyrektor ds. grantów i badań AFTD, dr Debra Niehoff, pełniły funkcję współprzewodniczących planowania szczytu.

Pozostali uczestnicy spotkania dostępnego wyłącznie na zaproszenie to przedstawiciele branży farmaceutycznej; badacze i zwolennicy chorób Alzheimera, ALS, Parkinsona i autyzmu; eksperci w zakresie rozwoju narzędzi cyfrowych; oraz przedstawiciel Centrum Doskonałości Cyfrowego Zdrowia FDA. Te różne perspektywy dały szansę na zidentyfikowanie wyzwań, wyciągniętych wniosków i możliwości poprawy diagnozy i skuteczniejszej oceny metod leczenia.

W przemówieniu powitalnym dla uczestników pani Holloway wspomniała o doświadczeniu założycielki AFTD, Helen-Ann Comstock. „W 1978 roku neurolog ze Stanford poinformował [Helen-Ann], że jej mąż ma pewną formę choroby Alzheimera. Kiedy zapytała, co może zrobić, powiedział jej, żeby „zabrała męża do domu i przygotowała się na pewne zmiany”.

„Jak to się dzieje, że ponad 40 lat później młode rodziny nadal otrzymują diagnozę FTD?” dodała pani Holloway. „Nie mogę i nie chcę tego zaakceptować”.

Determinacja pani Holloway – oraz współczucie i wnikliwość uczestników – dały nadzieję, że możemy zmienić paradygmat diagnostyki i leczenia FTD z korzyścią dla tak wielu rodzin.