W dniach 8 i 9 grudnia 2021 r. AFTD odbyło co dwa lata spotkanie Grupy Badawczej ds. Leczenia FTD (FTSG). Spotkanie to — mające na celu przyspieszenie rozwoju skutecznych metod leczenia zaburzeń FTD poprzez stworzenie przestrzeni przedkonkurencyjnej, w której firmy będą chciały współpracować — zgromadziło prawie 200 przedstawicieli ośrodków badań akademickich, biofarmacji, organizacji rzeczniczych i agencji rządowych.

FTSG to spotkanie dostępne wyłącznie na zaproszenie, gromadzące ekspertów z całej dziedziny, których zadaniem jest zajęcie się pilnymi potrzebami badawczymi FTD. Wydarzenie w 2021 r. odbyło się zarówno osobiście w Silver Spring w stanie Maryland, jak i online za pośrednictwem transmisji na żywo. Projekt FTSG umożliwił badaczom przedstawienie wniosków z ich własnej pracy i wspólną burzę mózgów na temat sposobów zapewnienia powodzenia przyszłych badań klinicznych.

Spotkaniu przewodniczyli liderzy naukowi Adam Boxer, MD, PhD z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco; Michael Gold, MS, MD, AbbVie, Inc.; oraz Howard Feldman, MD, z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego. Starsza dyrektor ds. inicjatyw naukowych AFTD, dr Penny Dacks oraz dyrektor ds. badań i grantów AFTD, dr Debra Niehoff, zorganizowały wydarzenie we współpracy ze współprzewodniczącymi.

Rośnie dynamika badań FTD. Po pierwszym spotkaniu FTSG pod przewodnictwem AFTD ponad dziesięć lat temu, w 2011 r., czołowi eksperci doszli do wniosku, że badania osiągnęły taki postęp, że naukowcy mogą rozpocząć opracowywanie terapii FTD. Obecnie wiele firm biofarmaceutycznych inwestuje w aktywne badania kliniczne dotyczące potencjalnych metod leczenia. Na konferencji FTSG 2021 sześć firm biofarmaceutycznych zaprezentowało swoje projekty badań, w ramach których aktywnie rekrutuje się uczestników FTD. Więcej widać na horyzoncie.

Ponad 30 uczestników spotkania wygłosiło prezentacje na konferencji FTSG 2021. Sesje skupiały się na obiecujących terapiach, opracowywaniu bardziej przyjaznych uczestnikom i wydajnych badań klinicznych oraz sposobach raportowania i udostępniania wyników badań klinicznych.

W badaniu uczestniczyli przedstawiciele Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH) oraz amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), w tym Billy Dunn, lekarz medycyny, dyrektor Biura ds. Neuronauki FDA.

Podczas spotkania badacze mieli możliwość wysłuchania żywych doświadczeń osób dotkniętych FTD poprzez bezpośrednie zeznania zwolenników, prezentacje danych z ankiet z Rejestru Zaburzeń FTD oraz informacje z raportu AFTD Frontotemporal Degeneration: A Voice of the Patient Report, w którym podsumowano nasze spotkanie w marcu 2021 r. prowadzone przez zewnętrznie na temat rozwoju leków ukierunkowanych na pacjenta.

Naukowcy omówili sposoby oceny skuteczności potencjalnych metod leczenia. Rozmawiali także o sposobach ułatwienia udziału w badaniach osobom zdiagnozowanym i ich rodzinom – na przykład poprzez lepszą komunikację z nimi i lepsze pomaganie im w ocenie korzyści płynących z udziału w badaniach w stosunku do wszelkich potencjalnych zagrożeń.

Uczestnicy dyskutowali także o znaczeniu dzielenia się wynikami badań, zarówno dla rozwoju nauki o FTD, jak i przyspieszenia drogi do urzeczywistnienia skutecznych terapii. „Umowy dotyczące udostępniania danych należy zawierać na początku, a nie na końcu” badań klinicznych, stwierdził dr Feldman. Uczestnicy zgodzili się, że udostępnianie danych z badań klinicznych zmaksymalizuje wpływ, a jednocześnie pozwoli na lepsze poszanowanie czasu i energii, które uczestnicy badania im poświęcają.

„Spotkanie Grupy Badawczej ds. Leczenia FTD w 2021 r. pokazało nam, że na horyzoncie widać nadzieję na zatwierdzone metody leczenia” – powiedział dr Dacks. „Realizacja tego celu będzie wymagała współpracy od nas wszystkich, od pracowników służby zdrowia, badaczy akademickich, liderów branży biofarmaceutycznej, ekspertów ds. organów regulacyjnych i darczyńców po zwolenników oraz osoby i rodziny z doświadczeniem związanym z FTD”.

Nowe terapie FTD można stworzyć jedynie przy udziale osób, które przeżyły doświadczenie z FTD. Jako istotny sposób pomocy w rozwoju tych badań, AFTD zachęca każdego, kto ma doświadczenie życiowe – osoby, u których zdiagnozowano chorobę, opiekunów i członków rodziny – do przyłączenia się do Rejestru Zaburzeń FTD. Dołączenie do Rejestru zapewni Ci możliwości udziału w badaniach klinicznych i pozwoli zachować prywatność, dzieląc się spostrzeżeniami, które pomogą lepiej zrozumieć FTD. Odwiedzać FTDRegistry.org uczyć się więcej.