De recente goedkeuring door de FDA van een nieuw medicijn voor de behandeling van ALS duidt op belangrijke en veelbelovende ontwikkelingen voor onze gemeenschap.

In klinische onderzoeken heeft het medicijn, dat op de markt zal worden gebracht als Relyvrio (AMX0035), veiligheidsstudies doorstaan. Studies leverden ook gegevens op die suggereren dat Relyvrio de voortgang van ALS-symptomen kan vertragen en het leven van mensen met ALS kan verlengen, maar dit bewijs bereikt nog niet het niveau dat de FDA gewoonlijk vereist voordat een medicijn wordt goedgekeurd.

In een samenvattend memorandum over hun beslissing schreef de FDA dat er “resterende onzekerheid bestond over het bewijs van effectiviteit”, maar dat “gezien de ernstige en levensbedreigende aard van ALS en de substantiële onvervulde behoefte, dit niveau van onzekerheid acceptabel is in deze instantie.”

De FDA's uitspraak, samen met een afgegeven voor een medicijn tegen Alzheimer in 2021, geeft aan dat voor mensen met terminale ziekten die aanzienlijk lijden veroorzaken, snellere toegang tot veelbelovende behandelingen mogelijk praktische voordelen kan hebben voor gezinnen die momenteel geen andere opties hebben.

Het bedrijf dat eigenaar is van Relyvrio, Amylyx, zal gegevens moeten blijven verzamelen over hoe patiënten reageren op de behandeling, zelfs nadat deze op de markt is. Ze zijn overeengekomen om het medicijn van de markt te halen als toekomstige studies aantonen dat het niet effectief is.

AFTD raadt mensen met FTD-ALS aan om met hun arts te overleggen of Relyvrio geschikt voor hen is. Merk op dat de kosten van het medicijn een belangrijke overweging kunnen zijn. Het bedrijf voert een verkennend onderzoek uit om het effect van Relyvrio te testen bij mensen met de ziekte van Alzheimer, maar er is geen klinisch onderzoek beschikbaar over de vraag of het medicijn mensen met FTD-stoornissen kan helpen.

AFTD en onze gemeenschap spelen een essentiële rol terwijl de FDA en biofarmaceutische bedrijven werken aan de ontwikkeling van mogelijke behandelingen voor FTD. Samen kunnen we helpen ervoor te zorgen dat klinische proeven gezinnen de hoognodige voordelen kunnen bieden. Aankondigingen zoals deze geven ons steeds meer hoop op een toekomst vrij van FTD.