De COVID-19-pandemie heeft aanzienlijke nieuwe uitdagingen met zich meegebracht voor gezinnen die met FTD te maken hebben, en heeft ook nieuwe obstakels met zich meegebracht voor wetenschappers die deze ziekte beter willen begrijpen en behandelen. Toegewijde onderzoekers in ons vakgebied spreken over een sterk gevoel van vastberadenheid om FTD te behandelen en te genezen ondanks de obstakels – en hebben veranderingen geïdentificeerd die in deze moeilijke werkomgeving zijn aangebracht en die toekomstige vooruitgang kunnen opleveren. Aan het begin van de pandemie werden veel laboratoria gesloten om de verspreiding van COVID-19 te voorkomen. Hierdoor werden de activiteiten beperkt en werden sommige onderzoeken tijdelijk stopgezet.

"We hebben ongeveer drie maanden verloren... maar we doen ons best," zei Fen Biao Gao, PhD, hoogleraar neurologie aan de University of Massachusetts Medical School en de Governor Paul Cellucci Chair in Neuroscience Research. Als onderzoeker in de basiswetenschap gebruikt Gao verschillende benaderingen om de onderliggende mechanismen van FTD en andere neurodegeneratieve ziekten te vinden. Hoewel Dr. Gao aspecten van zijn werk, zoals het beoordelen van manuscripten, vanuit huis heeft kunnen voortzetten, werden laboratoriumexperimenten grotendeels opgeschort.

‘Sindsdien zijn we weer begonnen’, merkte hij op, en hoewel hij hoopvol is dat de omstandigheden het mogelijk zullen maken dat de studies vooruitgang boeken zonder opnieuw te worden stilgelegd, voegde hij eraan toe dat ‘het tempo nu langzamer is dan vóór de COVID-19-crisis, omdat mensen blijf uit veiligheidsoverwegingen niet zo lang in het lab.”

Een van de eerste postdoctorale fellows van AFTD, Todd Cohen, PhD, helpt nu afgestudeerde studenten en andere postdocs op te leiden als assistent-professor aan het Neuroscience Center van de Universiteit van North Carolina. Hij heeft een groot deel van de pandemie vanuit huis gewerkt, academische artikelen geschreven en voor zijn kinderen gezorgd.

“Ik zou zeker zeggen dat we een klap hebben gekregen in termen van productiviteit”, vertelde hij aan AFTD. "Maar we hebben het geluk dat we goed gefinancierd worden en de wetenschap gaat vooruit." Voortzetting van FTD-onderzoek is “belangrijker dan ooit”, merkte hij op, in het licht van de strijd voor gezinnen die nu te kampen hebben met zowel een pandemie als FTD.

Ontbrekende verbinding en vooruitdenken

Andrew Arrant, PhD, assistent-professor neurologie aan de Universiteit van Alabama in Birmingham, deelde zijn perspectief als onderzoeker aan het begin van zijn carrière. Arrant, ontvanger van een AFTD Basic Pilot Grant 2019, werkt in een laboratorium om de pathologieën en mechanismen van FTD beter te begrijpen. Terwijl beperkingen aanvankelijk de operaties vertraagden, konden Arrant en zijn collega-onderzoekers bestaande onderzoeken voortzetten en kunnen ze nu nieuwe experimenten ondernemen.

Buiten het laboratorium hebben beperkingen op het gebied van sociale afstand en geannuleerde persoonlijke evenementen ervoor gezorgd dat Arrant minder mogelijkheden heeft gezien om in contact te komen, zowel met andere onderzoekers als met de gemeenschap van mensen en families die getroffen zijn door FTD. Hij zei dat hij merkt dat hij “de echt rijke interacties mist die ongelooflijk waardevol kunnen zijn voor feedback en het genereren van ideeën.”

In de klinische omgeving is het binnenhalen van nieuwe onderzoeksdeelnemers een uitdaging, en onderzoekers hebben hun aandacht gericht op voorbereidingen die zullen helpen de onderzoeken vooruit te helpen, omdat ze veilig kunnen worden hervat. "We denken allemaal vooruit om hindernissen aan te pakken... om ons nu klaar te maken voor succes, voordat we groen licht krijgen om de sluizen te openen", en opnieuw te beginnen met het inschrijven van deelnemers aan klinische onderzoeken, zei Nupur Ghoshal, MD, PhD, een neuroloog en klinisch onderzoeker aan de Washington University School of Medicine in St. Louis.

“Dit is niet de manier waarop we aan wetenschap doen,” merkt ze op, maar ze is optimistisch over de impact die haar team zal kunnen hebben als alles weer online komt. Het aanschaffen van persoonlijke beschermingsmiddelen, de benodigde onderzoeksapparatuur en het uitvoeren van administratieve taken zijn in de tussentijd prioriteiten geweest.

Potentieel voor de toekomst

Het ALLFTD-netwerk, een door de National Institutes of Health gefinancierd onderzoeksconsortium dat zich richt op het meten en volgen van het FTD-ziekteproces ter voorbereiding op klinische onderzoeken, heeft ook gereageerd op uitdagingen die de pandemie met zich meebracht. Het consortium is ontworpen om het verzamelen en delen van gegevens over meerdere onderzoekslocaties te maximaliseren en vertrouwt op een longitudinale benadering, waarbij de presentatie en progressie van FTD bij mensen en families in de loop van de tijd wordt bestudeerd. Waar COVID-gerelateerde beperkingen de mogelijkheden hebben beperkt om onderzoeksdeelnemers binnen te halen en persoonlijk nieuwe gegevens te verzamelen, brainstormt het consortium over nieuwe manieren om onderzoek voort te zetten, aangezien technologie, waaronder telezorg, mogelijkheden creëert voor afspraken aan huis en testmethoden.

Over de grens in Vancouver heeft Ian Mackenzie, MD, hoogleraar pathologie en laboratoriumgeneeskunde aan de Universiteit van British Columbia, en voorzitter van de Medical Advisory Council van AFTD, voor soortgelijke uitdagingen gestaan bij het navigeren door een afzonderlijk longitudinaal onderzoek, en merkte ook de rol op van telegeneeskunde kunnen spelen bij het bevorderen van onderzoek.

“Door gedwongen te worden bepaalde dingen op afstand of met telegeneeskunde te doen – als we het proces doorlopen om het op te zetten en te beseffen dat het relatief effectief kan zijn – creëert dit potentieel voor de toekomst dat uiterst nuttig zou kunnen zijn”, voegde hij eraan toe.

Obstakels voor hersendonatie

Als patholoog heeft Dr. Mackenzie ook te maken gehad met uitdagingen bij het verzamelen van weefselmonsters, aangezien het protocol in zijn instelling nu vereist dat er een COVID-19-test wordt uitgevoerd voordat er een autopsie kan worden uitgevoerd. Dit heeft geresulteerd in een vertraging van 24 uur die de monsterverzameling kan verstoren. De reactie van Dr. MacKenzie en zijn team in sommige gevallen was om samenwerking na te streven met instellingen waarvan het beleid autopsie toestaat voor COVID-19-positieve gevallen.

Tammaryn Lashley, MD, PhD, universitair hoofddocent neurologie aan het University College London, beschreef een soortgelijke dynamiek. Dr. Lashley, onlangs ontvanger van een AFTD FTD Biomarkers-prijs, begon de pandemie in een unieke, maar gelukkige positie, waarbij ze in staat was om bestaande gegevens en hersenweefsel in verband met haar onderzoek te blijven analyseren. Maar het jaar heeft ook barrières opgeworpen voor hersendonatie, waardoor het verzamelen van weefselmonsters, die anders tot belangrijk inzicht in FTD zouden kunnen leiden, in de weg kan staan.

“Omdat FTD zo’n heterogene reeks ziekten is, hebben we de postmortemmonsters nodig om de diagnose te bevestigen”, zei ze. “We zullen dus een flink aantal gevallen verloren hebben als gevolg van de pandemie.”

Het beleid op dit gebied verschilt per instelling, een situatie die gezinnen die van plan zijn de hersenen van een dierbare te doneren, met extra vragen en uitdagingen kan achterlaten.

Uitdagingen voor vooruitgang en uitdagingen voor gezinnen

Een van de co-hoofdonderzoekers van het ALLFTD-consortium, Bradley Boeve, MD, neuroloog bij de Mayo Clinic en lid van AFTD's MAC, merkte op dat “COVID de vooruitgang op het gebied van FTD op veel fronten duidelijk heeft vertraagd.” Hij voegde eraan toe: “De opstartactiviteiten voor ALLFTD zijn uitgesteld en de productiviteit zal veel lager zijn dan oorspronkelijk gepland voor 2020 en waarschijnlijk daarna.”

Hij vervolgt: “Maar deze uitdagingen worden overschaduwd door de impact op de gediagnosticeerde personen en hun families. Velen hebben mij verteld dat ze zich nog meer geïsoleerd voelen dan voorheen, en velen zijn bezorgd over het zien van lokale gezondheidszorgaanbieders uit angst voor mogelijke COVID-besmettelijkheid.”

Onderzoekers zijn toegewijd aan het bevorderen van de FTD-wetenschap op de manieren die zij in deze tijd kunnen. Jennifer Yokoyama, PhD, universitair hoofddocent aan de Universiteit van Californië, San Francisco, wiens werk zich voornamelijk richt op de genetica van neurodegeneratie, heeft deze tijd kunnen gebruiken om zich beter te concentreren op gegevens en analyses uit te voeren die anders mogelijk geen prioriteit hadden gekregen. nieuwe experimenten. Hoewel er uitdagingen zijn ontstaan rond personeelsbezetting en monsterverzameling, blijft ze optimistisch.

“We doen ons best om dit snel te compenseren”, zei ze. “Het is belangrijk dat we ons onderzoek voortzetten, wat deze pandemie ook mag brengen – en mensen eraan blijven herinneren dat we er nog steeds zijn en dat mensen nog steeds getroffen worden door FTD.”

Onderzoek vooruit helpen

Ondanks de uitdagingen en zorgen dat deze pandemie een blijvende impact zal hebben op onderzoek en de families die AFTD bedient, blijft FTD-onderzoek vorderen. recente lancering door Alector, Inc. van zijn INFRONT-3 fase 3-onderzoek, het testen van de werkzaamheid van een behandeling voor mensen met een risico op progranuline-gebaseerde FTD, heeft tot optimisme geleid; het bedrijf heeft ook een openbare verklaring uitgegeven waarin het zijn intentie uitspreekt om de klinische tijdlijnen tijdens de pandemie waar mogelijk te handhaven, in overeenstemming met de lokale, staats- en federale richtlijnen.

Voor families die in deze tijd een verschil willen maken in onderzoek, zal AFTD kansen promoten voor deelname aan onderzoek gedurende het komende jaar en daarna. Pagina met aanbevolen studies op onze theaftd.org-website biedt een actueel aanbod van studies die werven voor deelname. En als u zich nog niet heeft aangemeld, de FTD-stoornissenregister biedt een belangrijke manier om betrokken te raken bij het waarborgen van toekomstige behandelingen en een genezing voor FTD.

Hierboven afgebeeld: Fen-Biao Gao, PhD