Dat heeft het biotechnologiebedrijf Prevail Therapeutics, Inc. bekendgemaakt aan de Amerikaanse Food and Drug Administration heeft de Fast Track-aanduiding toegekend aan zijn experimentele gentherapieprogramma om de progressie van FTD te vertragen bij personen met a GRN mutatie.

Het programma, PR006, wordt door Prevail ontwikkeld als een potentiële eenmalige gentherapie voor personen met FTD veroorzaakt door mutaties in de GRN gen, dat een soort eiwit reguleert dat progranuline wordt genoemd. De FDA Fast Track-aanduiding, bedoeld om de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling van productkandidaten voor de behandeling van ernstige aandoeningen en het vervullen van een onvervulde medische behoefte te vergemakkelijken, markeert een belangrijke vooruitgang in de ontwikkeling van therapieën om de voortgang van FTD te vertragen.

Eerder deze maand maakte Prevail bekend dat de De FDA heeft haar Investigational New Drug (IND)-aanvraag voor het PR006-programma goedgekeurden dat het bedrijf kan doorgaan met de start van de eerste fasen van klinische proeven.

“Het besluit van de FDA om PR006 een Fast Track-status te verlenen is een belangrijke stap voorwaarts in onze missie om een potentieel ziektemodificerende gentherapie te leveren aan personen met FTD.GRN zo snel mogelijk”, zegt Asa Abeliovich, MD, Ph.D., oprichter en CEO van Prevail, in een persbericht. “FTD-GRN De ziekte vordert snel en er zijn momenteel geen therapeutische opties beschikbaar. Wij geloven dat PR006 het potentieel heeft om in deze onvervulde medische behoefte te voorzien en een aanzienlijke impact te hebben voor patiënten.”

Klik hier om het persbericht van 24 maart te lezen.