Alector heeft de eerste deelnemer gedoseerd in een cruciale klinische fase 3-studie waarin de werkzaamheid van zijn onderzoekstherapie AL001 wordt geëvalueerd, een menselijk recombinant monoklonaal antilichaam dat is ontworpen voor de behandeling van FTD veroorzaakt door mutaties in het progranulinegen (GRN).

Het in Californië gevestigde biotechnologiebedrijf heeft onlangs voorlopige gegevens bekendgemaakt uit de eerste onderzoeken naar de behandeling, dat is ontworpen om het eiwit progranuline, een belangrijke regulator van de immuunactiviteit in de hersenen, te moduleren. Mutaties in het GRN-gen, dat het eiwit reguleert, zijn een van de meest voorkomende oorzaken van erfelijke FTD.

AL001 heeft “bemoedigende resultaten” laten zien uit fase 1b- en lopende fase 2-studies. De behandeling is over het algemeen veilig, wordt goed verdragen en heeft bij alle FTD-GRN-deelnemers geresulteerd in een duurzaam herstel van de plasmaprogranulinespiegels naar normale niveaus.

“We blijven therapieën ontdekken en ontwikkelen om ons doel na te streven om neurodegeneratieve ziekten uit te roeien”, zegt Arnon Rosenthal, Ph.D., medeoprichter en CEO van Alector, in een persbericht. “De bemoedigende resultaten van de fase 1b- en fase 2-studies van AL001 vertegenwoordigen substantiële vooruitgang. Met onze snelle start van een cruciale fase 3-studie hopen we dat het slechts een kwestie van tijd is voordat AL001 de eerste behandelingsoptie is voor mensen die met deze verwoestende ziekte leven.”

Alector is van plan om maximaal 180 deelnemers op ongeveer 50 locaties over de hele wereld in te schrijven voor fase 3 van zijn klinische studie, getiteld INFRONT-3. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FTD) heeft de status van weesgeneesmiddel toegekend aan Alector voor de verdere ontwikkeling van AL001 in augustus 2018.

Klik hier om het persbericht te lezen, dat meer details bevat over de klinische proef en de voorlopige bevindingen ervan.