Onlangs hebben leden van het Denali Therapeutics-team inzicht gegeven in hun werk en samenwerking met Takeda om een therapeutisch middel te ontwikkelen voor de behandeling van FTD-GRN (frontotemporale dementie veroorzaakt door GRN-genmutatie) en deelden ze wat hen inspireert om onderzoek te doen naar neurodegeneratieve ziekten.

 

Kunt u de aanpak van uw bedrijf delen bij het ontwikkelen van een op FTD gericht therapeutisch middel?

Denali zet zich in voor het ontwikkelen van therapieën voor neurodegeneratieve ziekten zoals FTD. Historisch gezien zijn veel pogingen om dergelijke ziekten aan te pakken niet succesvol geweest. Wij geloven dat we deze kansen kunnen overwinnen door vast te houden aan drie wetenschappelijke kernprincipes:

1. Onderzoeksbehandelingen van Denali zijn ontworpen om zich te richten op ziekteprocessen of -routes die aan de basis liggen van ziekte op basis van bewijs uit de menselijke genetica.
2. Het menselijk brein bevat ongeveer 400 mijl aan bloedvaten. Deze bloedvaten zijn bekleed met nauw met elkaar verbonden endotheelcellen om de bloed-hersenbarrière (BBB) te vormen, die de hersenen beschermt tegen gifstoffen, maar ook een obstakel is geweest voor het toedienen van behandelingen aan de hersenen. Denali heeft onderzoeksbehandelingen ontwikkeld die tot doel hebben de BBB te doorkruisen en de toediening van behandelingen aan de hersenen te optimaliseren.
3. We gebruiken biomarkers (stoffen die kunnen worden gemeten in het bloed of andere lichaamsvloeistoffen en die een gewenst biologisch effect weergeven) om het FTD-GRN-verloop en de effecten van de behandeling te volgen. Deze benadering helpt ons de veiligheid en de impact van de onderzoeksbehandeling op de ziekte te begrijpen. Het helpt ook bij het selecteren van de juiste patiënten en de juiste dosis voor klinische ontwikkeling.

In samenwerking met Takeda passen we deze principes toe om TAK-594/DNL593 te ontwikkelen, een mogelijke behandeling voor frontotemporale dementie veroorzaakt door GRN genmutaties (FTD-GRN).

TAK-594/DNL593 is een onderzoekstherapie en is niet goedgekeurd door enige gezondheidsautoriteit.

Wat inspireert u en uw collega's om te werken in de ruimte voor neurodegeneratieve ziekten en FTD?

Denali is opgericht om neurodegeneratie te verslaan. Neurodegeneratieve ziekten vormen een van de grootste uitdagingen voor de volksgezondheid. Veranderingen in iemands gedrag en persoonlijkheid, evenals verslechtering van hun verbale vermogens als symptomen van FTD-progressie, zijn verwoestend voor individuen en hun families. Denali werkt aan de ontwikkeling van een mogelijke behandeling voor mensen met FTD-GRN.

Wat hoop je dat mensen over de ziekte zullen begrijpen, terwijl we proberen het bewustzijn over FTD te vergroten?

De wetenschappelijke gemeenschap heeft enorme vooruitgang geboekt bij het begrijpen van de genetische en biologische oorzaken van FTD. Dit onderzoek heeft geresulteerd in verschillende potentiële nieuwe therapieën die worden onderzocht in het laboratorium en in klinische onderzoeken.

Er is goede reden om te hopen dat effectieve behandelingen voor sommige patiënten met FTD in het verschiet liggen. Veel van de initiële behandelingen die worden ontwikkeld, zijn gericht op genetische vormen van FTD, en de lessen die uit deze inspanningen worden getrokken, zullen ook de weg vrijmaken voor behandelingen voor niet-genetische vormen en andere neurodegeneratieve ziekten.

Dit jaar is AFTD erop gericht ervoor te zorgen dat elk FTD-verhaal telt. Waarom denk je dat het belangrijk is dat mensen hun verhalen delen en dat er verkooppunten zijn om dat te doen?

Wanneer moedige patiënten, zorgverleners en familieleden hun reis en hoop voor de toekomst delen, verhoogt dit het bewustzijn en maakt het de strijd tegen FTD urgenter. Deze personen inspireren ons dagelijks werk bij het ontwikkelen van toekomstige behandelingen die een verschil zullen maken voor gezinnen met FTD. Neem contact op patienten@dnli.com voor aanvullende informatie.

 

AFTD wil graag onze dank uitspreken aan Denali Therapeutics en Takeda voor hun steun aan de onderwijsconferentie van 2023. Opgenomen sessies van de conferentie van dit jaar kunnen worden bekeken op AFTD's YouTube kanaal.

Het delen van uw verhaal is een van de krachtigste manieren om het bewustzijn te vergroten, anderen te onderwijzen en te ondersteunen, en voor zichzelf op te komen. Als u geïnteresseerd bent in het delen van uw FTD-ervaring met onze gemeenschap, neem dan contact op met info@theaftd.org.

Elk verhaal zorgt voor bewustzijn om dingen beter te maken voor het volgende gezin. 

Elk verhaal brengt ons dichter bij een toekomst zonder FTD.