AFTD sprak onlangs met Lisa Deschamps, Chief Executive Officer van AviadoBio, over het werk van haar collega's om een therapeutisch en behandelingsprotocol te ontwikkelen gericht op FTD.

*Reacties zijn bewerkt voor duidelijkheid en lengte.

 

Kunt u wat achtergrondinformatie delen over de benadering van AviadoBio bij het ontwikkelen van een op FTD gericht therapeutisch middel?

Wij zijn een medicijn- en leveringsbedrijf dat zich richt op het aanpakken van de belangrijkste uitdagingen op therapeutische gebieden met aanzienlijke onvervulde behoeften. Onze missie is het ontwikkelen en leveren van transformatieve gentherapie voor neurologische aandoeningen, te beginnen met FTD en ALS. We weten dat medicijnafgifte een barrière vormt bij de behandeling van ziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS), dus onze benadering is om wat we weten en wat we hebben geleerd – en blijven leren – te nemen en het beter te doen. In dit geval weten we veel over het gebruik van adeno-geassocieerde virus (AAV)-technologie bij CZS-aandoeningen en we koppelen dit aan een nieuwe benadering van aflevering.

Door intraparenchymale injecties te gebruiken, zullen we in staat zijn om zeer kleine doses van ons therapeutisch middel rechtstreeks in de hersenen af te geven en zeer gericht te zijn op de getroffen gebieden, waarvan we hopen dat dit zich zal vertalen in maximaal therapeutisch voordeel terwijl eventuele negatieve veiligheidsindicaties worden beheerd. Het vinden van de juiste balans is zo cruciaal en het is een belangrijke uitdaging geweest om te begrijpen hoe de bloed-hersenbarrière het beste kan worden gepasseerd en medicijnen systemisch kunnen worden toegediend.

We weten dat de ziekte meer gefocust begint, maar naarmate het vordert en mensen meer symptomen ontwikkelen, wordt FTD meer globaal van aard. Door rechtstreeks naar de hersenen te gaan, met name naar de thalamus, die een centraal relaisknooppunt naar de hersenen is, hopen we een brede corticale distributie te bereiken naar alle hersengebieden die, niet alleen in het begin maar ook na verloop van tijd, getroffen door de ziekte.

Momenteel richt ons hoofdprogramma zich op de monogene vorm van FTD waarbij mensen een variant hebben in de GRN gen, waarvan we geloven dat het – gebaseerd op de huidige literatuur – ongeveer 10% is van alle gediagnosticeerde individuen. Bovendien heeft tot de helft van de mensen in deze groep een familiegeschiedenis van de ziekte, terwijl anderen geen bekende geschiedenis zouden hebben. proactief mensen controleren terwijl ze ouder worden op vroege tekenen van CZS-gerelateerde ziekten.

AFTD Opmerking: Of u nu een persoonlijke of familiegeschiedenis van FTD heeft, of dat een verkeerde diagnose in het verleden er een zou kunnen maskeren, AFTD raadt u ten zeerste aan erfelijkheidsadvisering te overwegen als een eerste stap om vragen over uw genetische status te beantwoorden.

Een erfelijkheidsadviseur kan de waarschijnlijkheid beoordelen dat de aandoening van u of uw gezin een genetische oorzaak heeft en kan u helpen na te denken over de voordelen en risico's van genetische tests en manieren om met familieleden te praten over genetische tests, privacykwesties en meer. Voor personen die geïnteresseerd zijn in genetische tests, zal de genetisch adviseur de risico's en voordelen van testen bespreken en de specifieke test identificeren die de meest nauwkeurige resultaten kan garanderen. Voor meer informatie over erfelijkheidsadvisering, klik hier.

Wat inspireert jou en je collega's om te werken in de ruimte voor FTD en neurodegeneratieve ziekten?

AviadoBio heeft een team van bijna 60 mensen die zich hebben verenigd rond deze gemeenschappelijke oorzaak om mensen met CZS-ziekten te behandelen, met name beginnend met neurodegeneratie. We hebben neurologen en neurochirurgen aan boord met diepgaande wetenschappelijke capaciteiten en interesse. De drijvende kracht is echter dat wanneer je over therapeutische gebieden kijkt en kijkt naar degenen die nog steeds zulke grote onvervulde behoeften hebben, CZS-ziekten - vooral neurodegeneratieve ziekten - schreeuwen om oplossingen.

Voor elk biofarmaceutisch bedrijf zoek je waar er een onvervulde behoefte is en waar je kunt bijdragen aan het transformeren van de zorg – het neurodegeneratieve gebied is zeker een van de grootste. Door de capaciteiten en expertise van de AviadoBio-teamleden te koppelen aan de enorme onvervulde behoefte die bestaat, streven we ernaar om dingen die we weten te nemen en een andere manier te vinden om ze te doen, zodat we snel en snel kunnen werken namens mensen die getroffen zijn door ziekten zoals FTD waar er is momenteel geen behandeling.

Wat hoop je dat mensen zullen leren en begrijpen over FTD?

Door samen te werken met groepen zoals AFTD en de gemeenschap als geheel, leren we elke dag iets nieuws. Iets wat ik van veel families heb gehoord, is hoe de symptomen van FTD - die zo vaak verkeerd worden gediagnosticeerd - vaak beginnen met gedragsveranderingen of op manieren die je niet zou associëren met dementie. We leren ook dat mensen deze symptomen heel lang kunnen vertonen voordat de diagnose wordt gesteld, terwijl de tijd tikt, waarvan we weten dat het slecht is bij neurodegeneratie. Ik denk dat dit enkele van de grootste dingen zijn waar we mensen over moeten aanspreken en informeren. We moeten ons allemaal meer bewust zijn van de vroege waarschuwingssignalen en begrijpen dat er mogelijk een onderliggende medische oorzaak is voor wat er aan de hand is.

Eerst moeten we mensen leren hoe deze ziekte er echt uitziet, maar dan moeten we ook nadenken over onze medische praktijken. Als u uw gemiddelde 40- of 50-jarige persoon neemt, zouden er normale proactieve of preventieve zorgprotocollen zijn waarbij artsen problemen of ziekten kunnen identificeren voordat er symptomen zijn - net zoals een mammogram of colonoscopie. Bij neurodegeneratie zijn er momenteel geen tests totdat een persoon symptomatisch is.

Als we nadenken over zaken als beleidshervorming en alles wat nodig is om de zorg echt te transformeren, zullen er veel disciplines en belanghebbenden nodig zijn - zeker, biofarmaceutische bedrijven maken deel uit van deze vergelijking - om samen te komen om niet alleen voorlichting te geven over de ziekte, maar ook hoe we kan effectief een verschil maken en behandelen. 

Dit jaar is AFTD erop gericht ervoor te zorgen dat elk FTD-verhaal telt. Waarom denk je dat het belangrijk is dat mensen hun verhaal delen?

De kracht van de stemmen van mensen die leven en omgaan met deze ziekten is zo diepgaand - en wij als belanghebbenden moeten collectief dat platform bieden waarop mensen contact kunnen leggen, delen, opvoeden en vooral elkaar kunnen ondersteunen. Uiteindelijk gaat het echt om de connecties die mensen maken die educatie en bewustzijn echt een boost zullen geven. Voor de gezinnen die we hebben gesproken, komt veel van hun passie voort uit het kunnen vertellen van andere mensen over hun ervaringen en het onderwijzen van anderen over de symptomen, coping-mechanismen en manieren waarop ze hebben geleerd om het leven ten volle te leven totdat er zijn therapie beschikbaar.

Ik denk dat de kracht van verbindingen tussen mensen zo cruciaal is. Gezamenlijk moeten we nadenken over hoe we getroffen mensen kunnen ondersteunen – we leren elke dag – en het is zo belangrijk om te horen wat families nodig hebben met betrekking tot deze ziekte. Daar zit kracht in voor ons, aangezien we nadenken over het ontwikkelen van klinische proeven en het voortzetten van onze ontwikkeling.

Wat zijn uw verwachtingen of visies voor de toekomst van FTD en het neurodegeneratieve ziektelandschap?

Mijn hoop is dat we uiteindelijk manieren vinden om behandelingen te bieden aan [mensen bij wie de diagnose is gesteld] die transformerend zijn, niet alleen symptomen aanpakken. Hoewel er in sommige van deze gebieden, zoals FTD, nog niet eens symptomatische behandelingen zijn, is elke mogelijkheid om mensen zich beter te laten voelen een goede zaak. Ik hoop dat we in een wereld terechtkomen waarin mensen zich niet hulpeloos voelen en waar we medische praktijken hebben opgezet voor neurodegeneratieve ziekten die in staat zijn om in een vroeg stadium naar tekenen en symptomen te zoeken. Ik hoop dat we de ziekten echt van binnen en van buiten zullen begrijpen, zodat we weten waar we moeten zoeken en de juiste hulpmiddelen voor diagnose kunnen bieden en dat we kunnen beginnen met de behandeling van de ziekte voordat deze zelfs maar begint, of – het uiteindelijke doel – we kunnen deze voorkomen of uitroeien ziekten.

Tot slot hoop ik dat we in een wereld leven waarin we allemaal samen, als multidisciplinaire belanghebbenden, samenkomen om samen te werken aan oplossingen, want niemand van ons kan het alleen. We hebben echt samenwerking nodig. Hoe zou therapeutische ontwikkeling er anders uitzien als we allemaal samen zouden komen en zouden proberen de dingen beter te doen namens de mensen die we proberen te dienen?

 

AFTD is AviadoBio oprecht dankbaar voor de steun van de 2023 Education Conference als sponsor op Gold-niveau. Je kunt nu opgenomen sessies van het evenement van dit jaar bekijken op AFTD's YouTube kanaal.