Op 8 en 9 december 2021 hield AFTD haar halfjaarlijkse bijeenkomst van de FTD Treatment Study Group (FTSG). Deze bijeenkomst – bedoeld om de ontwikkeling van effectieve behandelingen voor FTD-stoornissen te versnellen door een pre-competitieve ruimte te creëren waar bedrijven bereid zijn samen te werken – bracht bijna 200 vertegenwoordigers bijeen van academisch onderzoek, biofarmaceutica, belangenorganisaties en overheidsinstanties.

FTSG is een bijeenkomst die uitsluitend op uitnodiging toegankelijk is en waarbij experts uit het hele veld samenkomen om dringende FTD-onderzoeksbehoeften aan te pakken. Het evenement van 2021 werd zowel persoonlijk gehouden in Silver Spring, Maryland, als online via livestream. FTSG stelde onderzoekers in staat inzichten uit hun eigen werk aan te bieden en samen te brainstormen over manieren om het succes van toekomstige klinische onderzoeken te garanderen.

De bijeenkomst werd voorgezeten door wetenschappelijke leiders Adam Boxer, MD, PhD, van de Universiteit van Californië, San Francisco; Michael Gold, MS, MD, van AbbVie, Inc.; en Howard Feldman, MD, van de Universiteit van Californië, San Diego. AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD, en AFTD Director of Research and Grants Debra Niehoff, PhD, organiseerden het evenement in samenwerking met de covoorzitters.

Het momentum in het FTD-onderzoek neemt toe. Na de eerste door de AFTD geleide FTSG-bijeenkomst meer dan tien jaar geleden, in 2011, concludeerden vooraanstaande experts dat het onderzoek zich had gevorderd tot waar wetenschappers konden beginnen met het ontwikkelen van FTD-therapieën. Tegenwoordig investeren meerdere biofarmaceutische bedrijven in actieve klinische onderzoeken naar mogelijke behandelingen. Op FTSG 2021 presenteerden zes biofarmaceutische bedrijven hun ontwerp voor proeven die actief FTD-deelnemers werven. Er zijn er nog meer aan de horizon.

Meer dan 30 deelnemers aan de bijeenkomst gaven presentaties op FTSG 2021. De sessies waren gericht op veelbelovende therapieën, de ontwikkeling van meer deelnemersvriendelijke en efficiënte klinische onderzoeken, en manieren om de resultaten van klinische onderzoeken te rapporteren en te delen.

Vertegenwoordigers van de National Institutes of Health (NIH) en de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) namen deel, waaronder Billy Dunn, MD, directeur van het Office of Neuroscience van de FDA.

Tijdens de bijeenkomst konden onderzoekers de geleefde ervaring horen van degenen die getroffen zijn door FTD, via directe getuigenissen van advocaten, presentaties van onderzoeksgegevens van de FTD Disorders Registry en informatie uit AFTD's Frontotemporal Degeneration: A Voice of the Patient Report, waarin een samenvatting onze extern geleide patiëntgerichte geneesmiddelenontwikkelingsbijeenkomst van maart 2021.

Onderzoekers bespraken manieren om de werkzaamheid van mogelijke behandelingen te evalueren. Ze spraken ook over manieren om deelname aan onderzoek gemakkelijker te maken voor de gediagnosticeerde personen en hun families – bijvoorbeeld door beter met hen te communiceren en hen beter te helpen de voordelen van deelname aan het onderzoek af te wegen tegen eventuele potentiële risico's.

De aanwezigen bespraken ook het belang van het delen van onderzoeksresultaten, zowel om de wetenschap van FTD te bevorderen als om het pad naar het realiseren van effectieve behandelingen te versnellen. “Overeenkomsten over het delen van gegevens moeten aan het begin worden gesloten, en niet aan het einde” van klinische onderzoeken, zei dr. Feldman. De aanwezigen waren het erover eens dat het delen van gegevens uit klinische onderzoeken de impact zou maximaliseren, terwijl ook de tijd en energie die onderzoeksdeelnemers eraan besteden beter gerespecteerd zou worden.

“De bijeenkomst van de FTD Treatment Study Group in 2021 liet ons zien dat er hoop gloort aan goedgekeurde behandelingen”, zei Dr. Dacks. “Om dat waar te maken zullen we allemaal moeten samenwerken, van gezondheidsprofessionals, academische onderzoekers, biofarmaceutische leiders, regelgevende experts en financiers tot belangenbehartigers en mensen en families met ervaring met FTD.”

Nieuwe therapieën voor FTD kunnen alleen worden gecreëerd door de deelname van mensen die ervaring hebben met FTD. Als een cruciale manier om dit onderzoek vooruit te helpen, moedigt AFTD iedereen met geleefde ervaring – gediagnosticeerde personen, zorgverleners en familieleden – aan om zich aan te sluiten bij het FTD Disorders Registry. Door u aan te sluiten bij het Register kunt u kennismaken met mogelijkheden voor deelname aan klinisch onderzoek en kunt u uw privacy behouden terwijl u inzichten deelt om het begrip van FTD te vergroten. Bezoek FTDRegistry.org meer leren.