De abnormale accumulatie van het eiwit TDP-43 komt voor bij zowel FTD als bij amyotrofische laterale sclerose (ALS), wat suggereert dat verstoringen in de TDP-43-functie de kern kunnen zijn van beide aandoeningen. In het afgelopen decennium hebben onderzoekers opmerkelijke vooruitgang geboekt bij het samenvoegen van de complexe biologie van TDP-43, die de gecoördineerde activiteit van vele andere eiwitten en de regulering van honderden genen omvat. Maar net zoals het kennen van de vele onderdelen waaruit een auto bestaat niet verklaart hoe die onderdelen samenwerken in een rijdend voertuig, zo verklaart het kennen van alle eiwitten en genen die interageren met TDP-43 niet hoe het functioneert in gezonde hersencellen of hoe dit netwerk uitvalt in FTD en ALS.

Een onderzoeksgebied genaamd systeembiologie zou kunnen helpen "de stukjes in elkaar te passen". Door gebruik te maken van tools en technieken uit de bio-informatica, computationele biologie en statistiek, kan systeembiologie onderzoekers in staat stellen grote datasets te begrijpen om beter te begrijpen hoe cellen functioneren bij gezondheid en ziekte. Bij andere ziekten, zoals kanker en auto-immuunziekten, leiden systeembiologische benaderingen niet alleen tot vooruitgang in de biologie van ziekten, maar hebben ze ook gewezen op nieuwe doelen voor de ontwikkeling van geneesmiddelen en biomarkers.

De state-of-the-art computationele hulpmiddelen die in de systeembiologie worden gebruikt, zouden kunnen resulteren in gelijkaardige doorbraken voor FTD en ALS - als cel- en moleculair biologen die zich bezighouden met neurodegeneratie maar meer mogelijkheden zouden hebben om te communiceren met experts in computationele biologie. Op 23 en 25 april werkte AFTD samen met het Robert Packard Center for ALS aan de Johns Hopkins University om samen een unieke interdisciplinaire workshop te organiseren, "Understanding the TDP-43 Ecosystem in ALS and FTD: A Systems Biology Perspective", op de Four Seasons Hotel in Baltimore om zo'n kans te bieden. In totaal woonden 31 experts op het gebied van TDP-43-biologie en computationele biologie de workshop bij om te brainstormen over strategieën voor het toepassen van systeembiologische tools en technieken om een dieper inzicht te krijgen in FTD- en ALS-gegevens.

"We hopen dat de energie en het enthousiasme die tijdens deze workshop werden getoond, het startpunt zullen zijn voor verdere samenwerking", zegt Debra Niehoff, PhD, AFTD's Director of Research and Grants. "Systeembiologie is een voorbeeld van hoe 'big data'-analyse de ontwikkeling van nieuwe behandelingen voor zowel FTD als ALS kan bevorderen."