AFTD werkt sinds 2007 samen met de Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) om preklinisch onderzoek naar veelbelovende nieuwe medicijnen te ondersteunen via de Versnelde Drug Discovery voor FTD-programma. Wij zijn trots om aan te kondigen Jeffrey Rothstein, MD, PhD, hoogleraar neurologie en directeur van het Robert Packard Center for ALS Research aan de Johns Hopkins University, als de meest recente ontvanger van een Accelerating Drug Discovery for FTD-prijs.

Het project van Dr. Rothstein, Vermindering van functieverlies van TDP-43 en ziekte-initiatie bij FTD door herstel van de nucleaire porie en CHMP7/ESCRT3-disfunctiezal een nieuw therapeutisch middel evalueren om een probleem in de kern van FTD te corrigeren dat verband houdt met de accumulatie van het eiwit TDP-43 – de abnormale verplaatsing van TDP-43 van de kern van hersencellen naar de omringende celmatrix. Uit eerder werk van Dr. Rothstein en anderen is gebleken dat schade aan een structuur die de nucleaire porie wordt genoemd, een sleutelfactor is in de migratie van TDP-43.

In dit project zullen hij en zijn team een type medicijn onderzoeken dat bekend staat als een antisense oligonucleotide (ASO), bedoeld om de schade aan de nucleaire porie te corrigeren. Met behulp van cellen afkomstig van personen die drager zijn van een schadelijke variant van de ziekte C9orf72 gen, zullen ze het gunstige effect van het ASO op de nucleaire porie bevestigen, bepalen of dit de normale locatie en functie van TDP-43 herstelt, en controleren op eventuele onverwachte of negatieve effecten op de cellen. Als de ASO deze tests doorstaat, zal Dr. Rothstein verdere tests op muizen uitvoeren om de basis te leggen voor een toekomstige klinische proef.