Wetenschappers van de berg Sinaï hebben geleerd hoe gemuteerde tau-eiwitten verslechtering veroorzaken van neuronen die geassocieerd zijn met FTD.

Alison M. Goate, DPhil, directeur van het Loeb Center for Alzheimer's Disease op de berg Sinaï, zei in een persbericht dat onderzoekers daar "verschillende zeer vroege transcriptomische en proteomische veranderingen identificeerden die leidden tot de vorming van tau-pathologie en neuronale dood.

"Ons doel is om onderzoekers te helpen nieuwe behandelingen tegen frontotemporale dementie te ontwikkelen en het lijden van patiënten en hun families te voorkomen", voegde ze eraan toe.

De studie - gepubliceerd in Cel en gedeeltelijk gefinancierd door AFTD - betrokken wetenschappers die de hersenbeschadiging nabootsen die wordt veroorzaakt bij FTD-stoornissen. Het proces omvatte het kweken van cerebrale organoïden in petrischalen gemaakt van geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC's). Onderzoekers onderzochten duizenden 3D cerebrale organoïden, die de vroege groei en ontwikkeling van de hersenschors nabootsten.

Sally Temple, PhD, wetenschappelijk directeur van het Neural Stem Cell Institute en een senior auteur van de studie, zei in het persbericht dat de iPSC's onderzoekers in staat stellen om de gepersonaliseerde ziekte van elke deelnemer in een petrischaal te bestuderen.

"Door iPSC-organoïde-technologie te combineren met high-throughput, eencellige genactiviteitsanalyse, konden we beter kijken naar wat er in de hersenen van een patiënt zou kunnen gebeuren in de vroege stadia van de ziekteontwikkeling, zelfs voordat de symptomen opduiken," Temple gezegd.

Lees het volledige persbericht van Mount Sinai hier.