Passage Bio, een bedrijf dat gespecialiseerd is in de ontwikkeling van genetische therapieën, heeft de eerste dosis toegediend in een klinische proef waarin een mogelijke behandeling werd geëvalueerd voor mensen met de diagnose frontotemporale degeneratie geassocieerd met een variatie in de GRN gen, of FTD-GRN.  

Variaties in de GRN gen kan ertoe leiden dat het lichaam het eiwit progranuline (PGRN) niet kan produceren. Tekortkomingen in PGRN zijn in verband gebracht met erfelijke FTD. 

De PBFT02-gentherapie is een injectie met een enkele dosis die een werkende, niet-gemuteerde kopie van het gentherapie levert GRN gen in het lichaam van de persoon gediagnosticeerd via een ontwikkeld virus dat bekend staat als een vector.  

Mark Forman, MD, Chief Medical Officer van Passage Bio, zei dat deze aanpak “een potentiële mogelijkheid biedt om hogere dan normale niveaus van PGRN in het [centrale zenuwstelsel] te bereiken, waardoor het PGRN-tekort in het centrale zenuwstelsel wordt overwonnen. GRN mutatiedragers met een diagnose van vroeg symptomatische FTD-GRN.” 

De eerste dosis die in deze proef wordt toegediend, vertegenwoordigt “een belangrijke mijlpaal voor het Passage Bio-team en voor het PBFT02-programma”, zei Edgar (Chip) Cale, interim-CEO van Passage Bio, in een persbericht. “We kijken ernaar uit om ons belangrijke werk voort te zetten om PBFT02 te ontwikkelen als een potentiële behandelingsoptie voor de duizenden mensen die met FTD-GRN leven. We zijn dankbaar voor de steun van de families en onderzoekers van klinische onderzoeken die ervoor hebben gekozen om aan onze onderzoeken deel te nemen.” 

“FTD-GRN is een verwoestende ziekte zonder goedgekeurde ziektemodificerende therapieën, en we hopen dat deze studie het bewijs zal leveren dat PBFT02 een betekenisvolle behandelingsoptie zou kunnen worden voor volwassenen die leven met FTD-GRN,” voegde Dr. Forman eraan toe. “We kijken ernaar uit om met deze fase 1/2-studie voort te bouwen op onze preklinische gegevens.” 

Passage Bio is nog steeds bezig met het werven van deelnemers voor de klinische proef, bekend als upliFT-D. Geïnteresseerden met een FTD-GRN-diagnose kunnen hier meer informatie vinden klinischetrials.gov.  

Een lijst met andere klinische onderzoeken die actief worden gerekruteerd, kan zijn hier gevonden.