De FTD-stoornissenregister is een krachtig hulpmiddel bij het ontdekken van behandelingen en een geneesmiddel voor FTD, waarbij gebruik wordt gemaakt van de verhalen van personen bij wie de diagnose FTD is gesteld, hun verzorgers (zowel huidige als voormalige) en familieleden om innovatie te stimuleren. Door hun inzichten en ervaringen met het Register te delen, hebben ruim 6.200 mensen al informatie verstrekt die wetenschappers helpt de FTD-wetenschap vooruit te helpen; in ruil daarvoor dragen registranten bij aan een betere toekomst, zien ze hoe hun ervaring zich verhoudt tot die van anderen, en leren ze over klinische onderzoeken die voor hen geschikt kunnen zijn.

Volgend jaar zal de Registry een nieuwe interface inzetten voor zowel gezinnen die getroffen zijn door FTD als voor onderzoekers, met een robuuster pakket aan tools voor gegevensverzameling en een veelzijdiger communicatiesysteem om contact te houden met de deelnemers. Het toezicht op deze transformatie is de nieuwe Registry Director Carrie Milliard, MS, CGC, CCRC. Milliard, die begin juli bij de Registry kwam, brengt twintig jaar klinische onderzoekservaring mee in haar nieuwe rol, waaronder datamanagement, klinisch onderzoek en zelfs genetische counseling, een carrière die ze nastreefde voordat ze de overstap maakte naar een meer onderzoeksgerichte carrière.

"Terwijl ik mijn opleiding genetische counseling volgde, realiseerde ik me dat er zoveel mensen waren voor wie geen enkele behandeling of testoptie beschikbaar was," zei Milliard. “Ik besloot mijn carrière naar de onderzoekswereld te verplaatsen, omdat ik dacht dat ik mijn vaardigheden beter zou kunnen gebruiken bij het vinden van manieren om deze mensen de diagnose en behandeling te geven die ze nodig hebben.”

Milliard begon haar onderzoekscarrière bij het Boston Children's Hospital, waar ze voornamelijk onderzoek deed naar de genetische onderbouwing van aangeboren hartziekten. Een paar jaar later keerde ze terug naar Maine, waar ze toezicht hield op pediatrische studies in het Maine Medical Center, waarbij ze zich voornamelijk richtte op onderzoek naar cystische fibrose. Milliard herinnerde zich hoe gelukkig ze zich voelde om “de ontwikkeling te zien en de onderzoeken uit te voeren die resulteerden in de goedkeuring van levensveranderende therapieën door de FDA.”

Ook zij is enthousiast over haar nieuwe functie bij de griffie. "Ik vind het heerlijk om in de wereld van zeldzame ziekten te zijn", zei ze. “Het register is erg belangrijk; het laat ons de komende beproevingen voeden en de inspanningen richting een geneesmiddel voor FTD stimuleren.”

Een nieuw en verbeterd register 
Milliard vertelde AFTD dat de platformupgrade een grote transformatie voor het register zal zijn, het resultaat van directe feedback van registerdeelnemers door de jaren heen.
Op het huidige platform zei ze: “Als je eenmaal je ervaringen deelt, is er niet veel meer om voor terug te komen. Het is een terugkerend thema in onze feedback: 'Waarom zou ik terugkomen? Waarom genereren we niet meer data?' Het nieuwe platform wil dat oplossen.”
Naast het verbinden van mensen die getroffen zijn door FTD met mogelijkheden om bij te dragen aan onderzoek, zal het platform het voor wetenschappers ook gemakkelijker maken om toegang te krijgen tot door registranten ingediende gegevens, en zal het hulpmiddelen bieden om te helpen bij klinisch onderzoek.

Milliard zei dat de registerupgrade zich richt op drie belangrijke doelen:

Milliard vertelde AFTD dat een van haar langetermijndoelen bij het register is ervoor te zorgen dat de door deelnemers aangedragen gegevens beter worden geïmplementeerd en gedeeld met onderzoekers. “We moeten de gegevens die we hebben beter gebruiken; we moeten ervoor zorgen dat het wordt gebruikt, geanalyseerd en verspreid,” zei ze. "Ik kijk ernaar uit om mijn eigen onderzoeksvragen te genereren en te leren van mensen met geleefde ervaring met FTD." Dankzij de upgrade van het register kunnen deelnemers ook zien hoe de door hen verstrekte gegevens worden gebruikt in FTD-onderzoek. Wanneer registergegevens worden gepresenteerd of gepubliceerd, zullen deelnemers zien hoe hun gegevens hebben geholpen deze vorm te geven.

Milliard moedigde iedereen die door FTD wordt getroffen aan om zich bij het register aan te sluiten, waarbij hij het belang van onderzoeksdeelname benadrukte. “De mensen die met FTD leven, hun zorgpartners, hun families – zij zijn het belangrijkste onderdeel bij het vinden van nieuwe behandelingen en het vinden van een remedie voor deze ziekte,” zei ze. Hoe meer mensen bereid en in staat zijn om deel te nemen aan onderzoek naar FTD, hoe groter onze kansen om onderzoeksinvesteringen aan te trekken en nieuwe, effectieve behandelingen te creëren. “We willen je er op welke manier dan ook graag bij betrekken, ook al is het alleen maar het beantwoorden van korte vragen over je geleefde ervaring!”

De FTD-stoornissenregister werd mede opgericht door AFTD en het Bluefield Project to Cure Frontotemporal Dementia, met genereuze steun van de Rainwater Charitable Foundation.