Lieve vrienden,

Velen van jullie hebben het nieuws gehoord dat maandag de FDA een nieuw geneesmiddel tegen de ziekte van Alzheimer goedgekeurd, aducanumab. Aducanumab, dat op de markt zal worden gebracht onder de handelsnaam Aduhelm, is niet alleen de eerste nieuwe medicamenteuze therapie die sinds 2003 is goedgekeurd voor de ziekte van Alzheimer, het is ook het eerste medicijn dat zich richt op de onderliggende ziekte, in plaats van alleen de symptomen te behandelen.

Hoewel Aduhelm een nieuwe behandelingsoptie vertegenwoordigt voor mensen met de ziekte van Alzheimer, blijven er veel vragen over de effectiviteit ervan, hoe het zal worden voorgeschreven en hoe de goedkeuring van invloed kan zijn op mensen met de diagnose FTD.

Er zijn een aantal factoren waarvan onze experts willen dat mensen die door FTD worden getroffen, in gedachten houden:

• Aduhelm was niet goedgekeurd voor de behandeling van FTD. Aduhelm werkt door zich te richten op de bèta-amyloïde plaques die een belangrijk kenmerk zijn van de ziekte van Alzheimer. Aangezien deze plaques niet worden gevonden bij FTD, is Aduhelm niet geïndiceerd voor (en wordt niet verwacht dat het effectief is bij) mensen met een FTD-stoornis.
• De effectiviteit van Aduhelm is nog steeds niet bewezen. Hoewel Aduhelm bèta-amyloïde plaques vermindert, weten we nog niet in hoeverre het het functioneren van mensen met de ziekte van Alzheimer kan verbeteren. Als gevolg hiervan ontving het medicijn voorwaardelijke akkoord van de FDA, wat betekent dat het verder moet worden bestudeerd om te bevestigen dat de vermindering van bèta-amyloïde zich vertaalt in een vermindering van de symptomen of een langzamere ziekteprogressie voor mensen met de ziekte van Alzheimer.
• Aduhelm kan ernstige bijwerkingen veroorzaken. Ongeveer 40% van deelnemers aan klinische onderzoeken met Aduhelm ervoer hersenzwelling of -bloeding. Hoewel de meesten weinig of geen symptomen hadden, moeten mensen die Aduhelm gebruiken regelmatig hersenscans ondergaan om ervoor te zorgen dat ze het medicijn veilig kunnen blijven gebruiken.
• Aduhelm zal kostbaar zijn voor zowel patiënten als verzekeraars. Biogen, het bedrijf dat Aduhelm produceert, heeft de prijs vastgesteld op $56.000/jaar. Het medicijn moet worden toegediend via een infuus in het kantoor van een dokter, dus de kosten van het medicijn zelf kunnen worden gedekt voor oudere patiënten onder Medicare Deel B. Mensen die het medicijn gebruiken, kunnen echter extra kosten hebben, waaronder beeldvorming van de hersenen om te bepalen of het medicijn zal hen waarschijnlijk ten goede komen, evenals routinematige beeldvorming om bijwerkingen op te sporen.

De goedkeuring van Aduhelm is echter een hoopvol teken voor FTD.

• De goedkeuring van Aduhelm benadrukt het belang van biomarkers. AFTD is actief betrokken bij onderzoek naar biomarkers die wijzen op de aanwezigheid van een FTD-specifiek ziekteproces in de hersenen (zoals beta-amyloïde doet bij de ziekte van Alzheimer). De vermindering van bèta-amyloïde speelde een sleutelrol bij de goedkeuring van Aduhelm en werd mogelijk gemaakt door de ontwikkeling van methoden om bèta-amyloïde te detecteren in beeldvorming van de hersenen. AFTD heeft prioriteit gegeven aan de ontwikkeling van biomarkers om de ontwikkeling van FTD-geneesmiddelen op dezelfde manier te bevorderen.
• Aduhelms weg naar goedkeuring kan een snellere goedkeuring van geneesmiddelen voor andere neurodegeneratieve ziekten, waaronder FTD, mogelijk maken. De voorwaardelijke goedkeuring van Aduhelm door de FDA schept een precedent voor een versneld goedkeuringstraject. In wezen heeft de FDA de bereidheid getoond om een behandeling goed te keuren op basis van een verandering in een onderliggende biomarker van de ziekte, waardoor de behandeling openbaar beschikbaar wordt gemaakt terwijl er langetermijnonderzoeken worden uitgevoerd om de voordelen voor de symptomen en/of ziekteprogressie van mensen te bevestigen. Dit pad kan de beschikbaarheid van veelbelovende behandelingen versnellen waar ze het meest nodig zijn, zoals voor dodelijke aandoeningen waarvoor geen bestaande behandelingen bestaan, zoals FTD.

AFTD blijft zich inzetten voor het verbeteren van de levenskwaliteit van mensen die getroffen zijn door FTD en het stimuleren van onderzoek naar genezing. Hoewel Aduhelm zelf waarschijnlijk niet ten goede zal komen aan mensen met FTD, zijn de processen die tot de voorwaardelijke goedkeuring hebben geleid, hoopvolle tekenen voor de toekomst van de ontwikkeling en goedkeuring van FTD-geneesmiddelen.

 

 

Susan LJ Dickinson, MSGC
CEO, AFTD