Astellas Pharma en AviadoBio hebben een exclusieve licentieovereenkomst voor AVB-101, een experimentele gentherapie voor FTD-GRN momenteel in fase 1/2 van een klinische proef in de Verenigde Staten en Europa.

FTD veroorzaakt door een erfelijke GRN genetische mutatie remt de productie van het essentiële eiwit progranuline, wat leidt tot de ophoping van eiwitten zoals TDP-43 in de hersenen. AVB-101 werkt door het introduceren van een functionele kopie van de GRN gen naar de hersenen om de progranulineproductie te herstellen.

"Nu we de dosering van de eerste groep patiënten in onze fase 1/2 ASPIRE-FTD-studie van AVB-101 afronden, zijn we enthousiast over het potentieel van deze samenwerking om te helpen de onvervulde behoefte aan frontotemporale dementie aan te pakken die er vandaag de dag is", aldus Lisa Deschamps, CEO van AviadoBio. "Deze strategische samenwerking zal onze veelbelovende gentherapiekandidaat voor FTD-GRN en leveringsexpertise combineren met de wereldwijde capaciteiten van Astellas op het gebied van ontwikkeling en commercialisering van gentherapieën."

Via de voorwaarden van de overeenkomst heeft Astellas de optie om een wereldwijde exclusieve licentie te ontvangen voor de ontwikkelings- en commercialiseringsrechten voor AVB-101 in FTD-GRN, evenals andere mogelijke toepassingen. Astellas zal $20 miljoen investeren in AviadoBio, naast maximaal $30 miljoen aan voorschotten, en maximaal $2,18 miljard als Astellas zijn optie uitoefent. De deal weerspiegelt het potentieel van AVB-101 en schept een precedent voor verdere investeringen in soortgelijke interventies voor FTD.

Meer bronnen achter onderzoek en mogelijke productie van AVB-101

Een cruciaal aspect van de overeenkomst tussen Astellas en AviadoBio is de aanzienlijke toename van de middelen voor het onderzoek en de ontwikkeling van AVB-101.

Naarmate therapieën het klinische testproces doorlopen, nemen de kosten van onderzoek en ontwikkeling aanzienlijk toe. Bedrijven moeten niet alleen omgaan met de grotere complexiteit van latere fases van tests, ze moeten ook door de regelgevingsprocessen navigeren voor elk land waar hun test plaatsvindt en aanzienlijke middelen vrijmaken om deelnemers te werven en te ondersteunen. Zelfs als een test succesvol is, zijn er nog meer wettelijke en logistieke hindernissen die moeten worden genomen voordat een bedrijf kan beginnen met de productie en distributie van een therapie.

Astellas, een multinationaal farmaceutisch bedrijf gevestigd in Tokio, heeft de middelen en infrastructuur om grootschaligere proeven te ondersteunen en mogelijk AVB-101 op de markt te brengen. Daarnaast heeft Astellas enige klinische ervaring met gentherapieën, samen met de productiecapaciteiten om de productie van AVB-101 te ondersteunen. Door met elkaar samen te werken, krijgt AviadoBio aanzienlijke steun bij het verder ontwikkelen van zijn gentherapie, terwijl Astellas zijn ervaring en middelen kan benutten om ervoor te zorgen dat de therapie mensen bereikt die getroffen zijn door FTD.

Bent u geïnteresseerd om meer te weten te komen over de stappen van het klinische proefproces dat AVB-101 tot nu toe heeft goedgekeurd? De gentherapie was eerst goedgekeurd voor klinische proeven in de VS in november 2023, met de eerste persoon die de therapie krijgt toegediend in Europa later in 2024. In juli 2024 begonnen klinische proeven in de VS bij De Ohio State Universiteit.